Olezarsen Geneesmiddel 04 juni 2024 Uitgebreide indicatie Severe Hypertriglyceridaemia Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Olezarsen Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Severe Hypertriglyceridaemia Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Ionis Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Olezarsen is a next-generation, N-acetylgalactosamine (GalNAc)–conjugated, antisense oligonucleotide designed to inhibit APOC3–encoded apolipoprotein C-III protein production. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum 2025 Verwachte registratie 2026 Weesgeneesmiddel Onbekend Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Statinen( atorvastatin, pitavastatin, rosuvastatin) Adjunct treatment • Omega-3 polyunsaturated fatty acids (icosapent ethyl) • Fibraten (bezafibrate, fenofibrate) Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Het plasma TG gehalte is een voorspeller van HV ziekten en het ligt voor de hand dat het laten dalen van TG de kans daarop zou verminderen. Dat is tot nu toe echter niet gebleken. Fibraten lijken geen effect op CV prognose te hebben hoewel ze de TG wel verlagen. Het zou kunnen dat andere manieren van verlagen van TG wel een CV benefit heeft, maar dat vereist CV outcome studies. Fibraten worden wel gebruikt om het risico op pancreatitis door hypertriglyceridemie te verlagen. Er zijn patiënten met extreem verhoogd TG, de dd daarvan bevat dan ook genetische defecten - als er sprake is van verhoogde chylomicronen is dat familiaire hyperchylomicronemie op basis van complete LPL-deficiëntie en apoCII-deficiëntie. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 4 weken Dosis per toediening Bronnen NCT05681351; expertopinie Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 10 - 30 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Expertopinie Aanvullende opmerkingen Het aantal patiënten met FCS wordt op 50 ingeschat. Er zijn 2 centra waar deze patiënten gezien worden in centrum erfelijke zeldzame dyslipidemien (AMC, ErasmusMC) Het RadboudUMC is nog in aanvraag. De meeste patiënten zijn niet therapietrouw en komen als ze pancreatitis hebben. Afhankelijk hoe het monitoringsschema voor Thrombo's wordt (indien hetzelfde als voor volenesorsen dan is het verwachtte aantal 10 patiënten. Indien dat minder frequent hoeft dan 20-30. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen