Olezarsen Medicine 04 June 2024 Extended indication Severe Hypertriglyceridaemia Therapeutic value No estimate possible yet Total cost Registration phase Clinical trials Product Active substance Olezarsen Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Metabolic diseases Extended indication Severe Hypertriglyceridaemia Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Ionis Portfolio holder Mechanism of action Unknown Route of administration Subcutaneous Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Olezarsen is a next-generation, N-acetylgalactosamine (GalNAc)–conjugated, antisense oligonucleotide designed to inhibit APOC3–encoded apolipoprotein C-III protein production. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Unknown Particularity Unknown ATMP No Submission date 2025 Expected Registration 2026 Orphan drug Unknown Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Therapeutic value Current treatment options Statinen( atorvastatin, pitavastatin, rosuvastatin) Adjunct treatment • Omega-3 polyunsaturated fatty acids (icosapent ethyl) • Fibraten (bezafibrate, fenofibrate) Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Het plasma TG gehalte is een voorspeller van HV ziekten en het ligt voor de hand dat het laten dalen van TG de kans daarop zou verminderen. Dat is tot nu toe echter niet gebleken. Fibraten lijken geen effect op CV prognose te hebben hoewel ze de TG wel verlagen. Het zou kunnen dat andere manieren van verlagen van TG wel een CV benefit heeft, maar dat vereist CV outcome studies. Fibraten worden wel gebruikt om het risico op pancreatitis door hypertriglyceridemie te verlagen. Er zijn patiënten met extreem verhoogd TG, de dd daarvan bevat dan ook genetische defecten - als er sprake is van verhoogde chylomicronen is dat familiaire hyperchylomicronemie op basis van complete LPL-deficiëntie en apoCII-deficiëntie. Duration of treatment Frequency of administration 1 times every 4 weeks Dosage per administration References NCT05681351; expertopinie Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume 10 - 30 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Expertopinie Additional remarks Het aantal patiënten met FCS wordt op 50 ingeschat. Er zijn 2 centra waar deze patiënten gezien worden in centrum erfelijke zeldzame dyslipidemien (AMC, ErasmusMC) Het RadboudUMC is nog in aanvraag. De meeste patiënten zijn niet therapietrouw en komen als ze pancreatitis hebben. Afhankelijk hoe het monitoringsschema voor Thrombo's wordt (indien hetzelfde als voor volenesorsen dan is het verwachtte aantal 10 patiënten. Indien dat minder frequent hoeft dan 20-30. Expected cost per patient per year Cost References Additional remarks Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Unknown Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks