Olezarsen Geneesmiddel 04 June 2024 Uitgebreide indicatie Olezarsen monotherapy for add-on treatment of severe hypertriglyceridemia in adults and elderly Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Olezarsen Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Olezarsen monotherapy for add-on treatment of severe hypertriglyceridemia in adults and elderly Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Ionis Portfoliohouder Werkingsmechanisme Antisense oligonucleotide Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Olezarsen is een antisense oligonucleotide, geconjugeerd met N-acetylgalactosamine (GalNAc), dat is ontworpen om de productie van door APOC3 gecodeerd apolipoproteïne C-III-eiwit te remmen. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum September 2025 Verwachte registratie Oktober 2026 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Indieningsdatum en verwachte registratie op basis van IHSI-inschatting. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Statinen (atorvastatin, pitavastatin, rosuvastatin). Adjunctbehandeling: omega-3 meervoudig onverzadigde vetzuren (icosapent-ethyl); fibraten (bezafibraat, fenofibraat) Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Het plasma TG gehalte is een voorspeller van HV ziekten en het ligt voor de hand dat het laten dalen van TG de kans daarop zou verminderen. Dat is tot nu toe echter niet gebleken. Fibraten lijken geen effect op CV prognose te hebben hoewel ze de TG wel verlagen. Het zou kunnen dat andere manieren van verlagen van TG wel een CV benefit heeft, maar dat vereist CV outcome studies. Fibraten worden wel gebruikt om het risico op pancreatitis door hypertriglyceridemie te verlagen. Er zijn patiënten met extreem verhoogd TG, de dd daarvan bevat dan ook genetische defecten - als er sprake is van verhoogde chylomicronen is dat familiaire hyperchylomicronemie op basis van complete LPL-deficiëntie en apoCII-deficiëntie. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 4 weken Dosis per toediening Bronnen NCT05079919 (CORE); NCT05552326 (CORE2); NCT05681351; Expertopinie. Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 10 - 30 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Expertopinie Aanvullende opmerkingen Het aantal patiënten met FCS wordt op 50 ingeschat. Er zijn twee centra waar deze patiënten gezien worden in centrum erfelijke zeldzame dyslipidemien (AMC, ErasmusMC). Het RadboudUMC is nog in aanvraag. De meeste patiënten zijn niet therapietrouw en komen als ze pancreatitis hebben. Afhankelijk hoe het monitoringsschema voor thrombo's wordt (indien hetzelfde als voor volenesorsen dan is het verwachtte aantal 10 patiënten). Indien het minder frequent hoeft dan 20 tot 30 patiënten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen