Olipudase alfa Medicine 10 June 2020 Extended indication Behandeling van de niet-neurologische manifestaties bij volwassen patiënten met zure sfingomyelinase deificiëntie (ziekte van Niemann Pick type B). Therapeutic value Possible added value Total cost Registration phase Clinical trials Product Active substance Olipudase alfa Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Metabolic diseases Extended indication Behandeling van de niet-neurologische manifestaties bij volwassen patiënten met zure sfingomyelinase deificiëntie (ziekte van Niemann Pick type B). Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Sanofi Portfolio holder Mechanism of action Enzyme replacement therapy Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Powder for injection / infusion solution Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Amsterdam UMC, lokatie AMC (Sphinx - The Amsterdam Lysosome Center) Additional remarks Olipudase is een recombinant humaan acid sphingomyelinase (ASM) Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Unknown Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME) ATMP Unknown Submission date 2021 Expected Registration 2022 Orphan drug Yes Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks PRIME designation door de EMA per 18-05-2017. Datum indiening eind 2021 en verwachte registratie in tweede helft van 2022 volgens de fabrikant. Therapeutic value Current treatment options Geen geneesmiddelen; Beenmergtransplantatie is geprobeerd met wisselend succes en wordt in het algemeen niet verricht bij volwassen patiënten. Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Er wordt verwacht dat Olipudase alfa een meerwaarde zal hebben. Duration of treatment Frequency of administration 1 times every 2 weeks Dosage per administration 3 mg/kg References NCT02004691; Wasserstein MP. et al., J Inherit Metab Dis. 2018;41(5):829-838 Additional remarks Voordat de beoogde dosering wordt bereikt wordt gestart met een initiële titratiefase. Expected patient volume per year Patient volume 15 - 18 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Expertopinie Additional remarks Er zijn 23 volwassen patiënten bekend. Er wordt verwacht dat er ongeveer 15 tot 18 patiënten in aanmerking zullen komen voor Olipudase alfa. Expected cost per patient per year Cost References Additional remarks Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use No Indications off label use References Additional remarks CH 23/9/2018 Dit enzym werkt alleen bij zure sfingomyelinase deficiëntie en zal niet voor een andere indicatie gebruikt gaan worden. Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks