Olipudase alfa Medicine 10 June 2020 Extended indication Xenpozyme is indicated as an enzyme replacement therapy for the treatment of non-Central Nervous System (CNS) manifestations of Acid Sphingomyelinase Deficiency (ASMD) in paediatric and adult patients with type A/B or type B. Therapeutic value Possible added value Total cost Registration phase Positive CHMP opinion Product Active substance Olipudase alfa Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Metabolic diseases Extended indication Xenpozyme is indicated as an enzyme replacement therapy for the treatment of non-Central Nervous System (CNS) manifestations of Acid Sphingomyelinase Deficiency (ASMD) in paediatric and adult patients with type A/B or type B. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Xenpozyme Manufacturer Sanofi Portfolio holder Mechanism of action Enzyme replacement therapy Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Powder for injection / infusion solution Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Amsterdam UMC, lokatie AMC (Sphinx - The Amsterdam Lysosome Center) Additional remarks Olipudase is een recombinant humaan acid sphingomyelinase (ASM). Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Accelerated assessment Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME) ATMP Unknown Submission date November 2021 Expected Registration July 2022 Orphan drug Unknown Registration phase Positive CHMP opinion Reimbursement Medicine sluice Additional remarks PRIME designation door de EMA per 18 mei 2017. Accelerated assessment waardoor verwachte registratie vanaf juli 2022. Positieve CHMP opinie ontvangen in mei 2022. Therapeutic value Current treatment options Geen geneesmiddelen; Beenmergtransplantatie is geprobeerd met wisselend succes en wordt in het algemeen niet verricht bij volwassen patiënten. Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Er wordt verwacht dat Olipudase alfa een meerwaarde zal hebben. Duration of treatment Frequency of administration 1 times every 2 weeks Dosage per administration 3 mg/kg References NCT02004691; Wasserstein MP. et al., J Inherit Metab Dis. 2018;41(5):829-838 Additional remarks Voordat de beoogde dosering wordt bereikt, wordt gestart met een initiële titratiefase. Expected patient volume per year Patient volume 15 - 18 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References (1) Website expertisecentrum Nederland (AMC) https://www.amc.nl/web/research-75/spinx/niemann-pick-disease-type-ab.htm; (2) Expertopinie Additional remarks De ziekte van Niemann Pick wordt ook wel zure sfingomyelinase-deficientie (ASMD) genoemd. De geschatte geboorteprevalentie gerapporteerd voor Nederland is 0,53 per 100.000 (1). Dit betekent dat er mogelijk 92 patiënten in Nederland aanwezig zijn. Echter, sommige type B patiënten worden mogelijk niet of verkeerd gediagnosticeerd. Volledige afwezigheid van ASM-activiteit resulteert in de snel fatale infantiele ziekte van Niemann Pick type A of infantiele neuroviscerale ASMD. Deze baby's presenteren zich met groeiachterstand en progressieve neurologische manifestaties die uiteindelijk leiden tot de dood in de vroege kindertijd. De meer verzwakte vorm, Niemann Pick type B of chronische viscerale ASMD wordt gekenmerkt door hepatosplenomegalie, pulmonale betrokkenheid en de afwezigheid van neurologische symptomen. Patiënten overleven vaak tot in de volwassenheid. Er is ook intermediair fenotype van Niemann Pick: Type A/B genoemd, is beschreven met een combinatie van viscerale ziekte en langzame progressie. Er zijn momenteel 23 patiënten bekend met ASMD bij het Nederlandse expertisecentrum. Er wordt verwacht dat er ongeveer 15-18 patiënten in aanmerking zullen komen voor Olipudase alfa (2). Expected cost per patient per year Cost References Fabrikant Additional remarks De fabrikant geeft aan dat de prijs per patiënt per jaar wordt geschat op €450.000. Het is echter onduidelijk wat de prijs per flacon is. Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use No Indications off label use References Additional remarks CH 23 september 2018. Dit enzym werkt alleen bij zure sfingomyelinase deficiëntie en zal niet voor een andere indicatie gebruikt gaan worden. Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks