Olipudase alfa Medicine 10 June 2020 Extended indication Xenpozyme is geïndiceerd als enzymvervangingstherapie voor de behandeling van manifestaties buiten het centrale zenuwstelsel van zure-sfingomyelinasedeficiëntie (Acid Sphingomyelinase Deficiency, ASMD) type A/B of type B, bij pediatrische en volwassen patiënten. Therapeutic value Possible added value Total cost € 7,650,000.00 Registration phase Registered Product Active substance Olipudase alfa Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Metabolic diseases Extended indication Xenpozyme is geïndiceerd als enzymvervangingstherapie voor de behandeling van manifestaties buiten het centrale zenuwstelsel van zure-sfingomyelinasedeficiëntie (Acid Sphingomyelinase Deficiency, ASMD) type A/B of type B, bij pediatrische en volwassen patiënten. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Xenpozyme Manufacturer Sanofi Portfolio holder Mechanism of action Enzyme replacement therapy Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Powder for injection / infusion solution Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Amsterdam UMC, lokatie AMC (Sphinx - The Amsterdam Lysosome Center) Additional remarks Olipudase is een recombinant humaan acid sphingomyelinase (ASM). Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Accelerated assessment Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME) ATMP Unknown Submission date November 2021 Expected Registration June 2022 Orphan drug Yes Registration phase Registered Reimbursement Medicine sluice Additional remarks PRIME designation door de EMA per 18 mei 2017. Accelerated assessment waardoor verwachte registratie vanaf juli 2022. Positieve CHMP opinie ontvangen in mei 2022. Olipudase alfa voldoet aan de criteria voor toepassing van de sluis, aangezien het verwachte macrokostenbeslag van deze verstrekking €10 miljoen of meer per jaar is en de kosten voor de behandeling €50.000 of meer bedragen. Consequentie van de toepassing van de sluis is dat de verstrekking van olipudase alfa voor deze indicatie vooralsnog geen deel uitmaakt van het basispakket. Therapeutic value Current treatment options Geen geneesmiddelen; Beenmergtransplantatie is geprobeerd met wisselend succes en wordt in het algemeen niet verricht bij volwassen patiënten. Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Volledige afwezigheid van ASM-activiteit resulteert in de snel fatale infantiele ziekte van Niemann Pick type A of infantiele neuroviscerale ASMD. Deze baby's presenteren zich met groeiachterstand en progressieve neurologische manifestaties die uiteindelijk leiden tot de dood in de vroege kindertijd. De meer verzwakte vorm, Niemann Pick type B of chronische viscerale ASMD wordt gekenmerkt door hepatosplenomegalie, pulmonale betrokkenheid en de afwezigheid van neurologische symptomen. Patiënten overleven vaak tot in de volwassenheid. Er is ook intermediair fenotype van Niemann Pick: Type A/B genoemd, is beschreven met een combinatie van viscerale ziekte en langzame progressie (1). Er wordt verwacht dat Olipudase alfa een meerwaarde zal hebben. Duration of treatment Frequency of administration 1 times every 2 weeks Dosage per administration 3 mg/kg References NCT02004691; Wasserstein MP. et al., J Inherit Metab Dis. 2018;41(5):829-838 (1) Website expertisecentrum Nederland (AMC) https://www.amc.nl/web/research-75/spinx/niemann-pick-disease-type-ab.htm; Additional remarks Voordat de beoogde dosering wordt bereikt, wordt gestart met een initiële titratiefase. Expected patient volume per year Patient volume 15 - 18 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References (1) Expertopinie (2) https://www.cbs.nl en https://www.erfelijkheid.nl Additional remarks Het aantal in Nederland bekende patiënten bij het expertisecentrum voor ASMD is 23 patiënten. De verwachting is dat vanwege de ziektelast ongeveer 15-18 patiënten in aanmerking zullen komen voor Olipudase alfa (1). De geschatte geboorteprevalentie gerapporteerd voor Nederland is 0,53 per 100.000 (2). Dit betekent dat er mogelijk 92 patiënten in Nederland aanwezig zijn en er jaarlijks maximaal 1 patiënt bij komt. Echter, sommige type B patiënten worden mogelijk niet of verkeerd gediagnosticeerd. Expected cost per patient per year Cost € 450,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Fabrikant Additional remarks De fabrikant geeft aan dat de prijs per patiënt per jaar wordt geschat op €450.000. Het is echter onduidelijk wat de prijs per flacon is. Daardoor is er nog onzekerheid over wat de exacte prijs per mg/kg gaat zijn en of er sprake zal zijn van spillage. Het risico bestaat daarmee dat de prijs per patiënt hoger uit zal vallen. Potential total cost per year Total cost € 7,650,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use No Indications off label use References Additional remarks Dit enzym werkt alleen bij zure sfingomyelinase deficiëntie en zal niet voor een andere indicatie gebruikt gaan worden. Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Additional remarks Dit enzym werkt alleen bij zure sfingomyelinase deficiëntie en zal niet voor een andere indicatie gebruikt gaan worden. Other information Additional remarks