Osilodrostat Medicine 12 June 2018 Extended indication Cushing's syndroom Therapeutic value Possible added value Total cost € 2,200,000.00 Registration phase Clinical trials Product Active substance Osilodrostat Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion Main indication Hormonal disorders Extended indication Cushing's syndroom Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Novartis Portfolio holder Mechanism of action Unknown Route of administration Oral Therapeutical formulation Tablet Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Osilodrostat is een inhibitor van aldosterone synthase/11β-hydroxylase remmer, die minder interacties met andere geneesmiddelen lijkt te hebben met andere medicatie wat Ketoconazol wel had. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Unknown Particularity New medicine ATMP Unknown Submission date 2018 Expected Registration 2020 Orphan drug Yes Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Fase III studie (NCT02180217). Therapeutic value Current treatment options Pasireotide, ketoconazol (janssen/cilag) niet leverbaar, mitotane, metyrapone, mifeproston. Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation 11β-hydroxylase remmer, die minder interacties met andere geneesmiddelen lijkt te hebben met andere medicatie wat Ketoconazol wel had. Duration of treatment Average 2 year / years Frequency of administration 2 times a day Dosage per administration 30 mg References Fleseriu et al. Pituitary. 2016 Apr;19(2):138-48; Bertagna X et al. LCI699. J Clin Endocrinol Metab. 2014;99(4):1375–1383; Aramani S, Clin Drug Investigat. 2017 Additional remarks Bij vrouwen leidt osilodrostat tot overbeharing, zou uptake kunnen tegen gaan. Meerdere 11β-hydroxylase remmers voor met name hypertensie zijn in ontwikkeling. Bij Cushing's syndroom mogelijk vele jaren behandeling, zeker bij sub-clinische Cushing. Expected patient volume per year Patient volume 60 - 100 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Nederlandse Hypofyse Stichting. Additional remarks Naar schatting wordt deze diagnose in Nederland bij ongeveer bij 50 mensen per jaar gesteld. Osilodrostat zal de markt moeten delen met Pasireotide en mogelijk met de vernieuwde vorm van ketoconzal. Wordt met name als bridging gebruikt. Geschat marktaandeel bedraagt 40%. Echter bij Cushing's syndroom mogelijk 60-100 patiënten. Exact aantal patiënten is dus afhankelijk van de precieze indicatiestelling. Expected cost per patient per year Cost € 20,000.00 - 35,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Fabrikant Additional remarks Fabrikant geeft een prijsrange aan van €20.000-35.000. Zal moeten concurreren met Pasireotide wat eveneens €20.000-35.000 per patiënt per jaar kost. Potential total cost per year Total cost € 2,200,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks