Osilodrostat Medicine 12 June 2018 Extended indication Isturisa is geïndiceerd voor de behandeling van het endogene syndroom van Cushing bij volwassenen. Therapeutic value Possible added value Total cost € 2,200,000.00 Registration phase Registered and reimbursed Product Active substance Osilodrostat Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Unknown Extended indication Isturisa is geïndiceerd voor de behandeling van het endogene syndroom van Cushing bij volwassenen. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Isturisa Manufacturer Recordati Portfolio holder Mechanism of action Enzyme inhibitor Route of administration Oral Therapeutical formulation Tablet Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Osilodrostat is een inhibitor van aldosterone synthase/11β-hydroxylase remmer, die minder interacties met andere geneesmiddelen lijkt te hebben dan ketoconazol. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date December 2018 Expected Registration January 2020 Orphan drug Yes Registration phase Registered and reimbursed Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Fase 3 studie (NCT02180217). Positieve CHMP-opinie in november 2019. Het GVS-advies is op 14 juni 2021 naar de minister voor Medische Zorg gestuurd. Dit advies is nog niet op zorginstituutnederland.nl gepubliceerd, omdat er met de registratiehouder overlegt wordt over de openbaarmaking. Therapeutic value Current treatment options Pasireotide, ketoconazol, mitotane, metyrapone, mifeproston. Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation 11β-hydroxylase remmer, die minder interacties met andere geneesmiddelen lijkt te hebben dan ketoconazol. LINC-3 studie heeft primaire eindpunt gehaald. Duration of treatment Average 2 year / years Frequency of administration 1 times a day Dosage per administration 30 mg References NCT02697734; Fleseriu et al. Pituitary. 2016 Apr;19(2):138-48; Bertagna X et al. LCI699. J Clin Endocrinol Metab. 2014;99(4):1375–1383; Aramani S, Clin Drug Investigat. 2017; Scrip23 juli 2018 Additional remarks Bij vrouwen leidt osilodrostat tot overbeharing, zou uptake kunnen tegen gaan. Meerdere 11β-hydroxylase remmers voor met name hypertensie zijn in ontwikkeling. Bij Cushing's syndroom mogelijk vele jaren behandeling, zeker bij subklinische Cushing. Expected patient volume per year Patient volume 60 - 100 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Nederlandse Hypofyse Stichting; CFH rapport pasireotide 10 augustus 2012 Additional remarks Naar schatting wordt deze diagnose in Nederland bij ongeveer bij 50 mensen per jaar gesteld. Ten minste 50% wordt succesvol geopereerd (25). Osilodrostat zal de markt moeten delen met pasireotide en mogelijk met de vernieuwde vorm van ketoconazol. Wordt met name als bridging therapie gebruikt. Geschat marktaandeel bedraagt 40% (10). Echter bij Cushing's syndroom mogelijk 60-100 patiënten. Expected cost per patient per year Cost € 20,000.00 - 35,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Fabrikant Additional remarks Verwachte prijsrange van €20.000-€35.000. Zal moeten concurreren met pasireotide wat eveneens €20.000-€35.000 per patiënt per jaar kost. Potential total cost per year Total cost € 2,200,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use No Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks