Padeliporfin Geneesmiddel 03 June 2025 Uitgebreide indicatie Padeliporfin monotherapy for first line treatment of low grade non-invasive Renal pelvis and ureter transitional cell cancer localized in adults and elderly. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Padeliporfin Domein Oncologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Blaaskanker Uitgebreide indicatie Padeliporfin monotherapy for first line treatment of low grade non-invasive Renal pelvis and ureter transitional cell cancer localized in adults and elderly. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Tookad Fabrikant Steba Portfoliohouder Werkingsmechanisme Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum Maart 2026 Verwachte registratie Oktober 2026 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Tijdslijn op basis van IHSI-inschatting. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Er is geen RCT fase 3 studie. Intensieve follow up noodzakelijk. Behoorlijke toxiciteit. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 3,66mg/kg Bronnen NCT04620239; ENLIGHTED phase 3 study: Efficacy and safety of padeliporfin vascular targeted photodynamic therapy (VTP) for treatment of low-grade upper tract urothelial cancer (LG UTUC). (https://ascopubs.org/doi/10.1200/JCO.2024.42.16_suppl.TPS4622). Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 120 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen IKNL2021(1); expertopinie (2) Aanvullende opmerkingen In 2021 waren er 1.453 gevallen van stadium een nier-cel carcinoma en 24 gevallen van stadium een carcinoom van de urethra. 350 per jaar hebben uppertract, waarvan een derde van deze groep low risk is (120 patiënten per jaar) (2). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen