Palovarotene Medicine 07 December 2021 Extended indication FOP Therapeutic value No estimate possible yet Total cost Registration phase No registration expected Product Active substance Palovarotene Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Metabolic diseases Extended indication FOP Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Sohonos Manufacturer Ipsen Portfolio holder Mechanism of action Receptor agonist Route of administration Oral Therapeutical formulation Capsule Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Amsterdam UMC (Europees expertisecentrum) Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP No Submission date July 2021 Expected Registration Orphan drug Yes Registration phase No registration expected Reimbursement Medicine sluice Additional remarks De aanvraag voor marketingauthorisatie in Europa is teruggetrokken. Therapeutic value Current treatment options Geen. Momenteel worden de aan FOP geassocieerde "flare-ups" (pijnlijke zwellingen die kunnen resulteren in nieuwe HO) symptomatisch behandeld met NSAID's, corticosteroïden en eventueel lokaal koelen. Daarnaast is er een preventiebeleid wat betreft "flare-ups"; deze kunnen ontstaan door trauma, virale infecties, intramusculaire injecties en chirurgische ingrepen. Er zijn momenteel geen geregistreerde behandelopties die flare-ups of HO voorkomen of verminderen. Op dit moment worden patiënten geïncludeerd in diverse klinische studies naar FOP behandelmodaliteiten. Op dit moment is er geen klinische trial bekend waaruit op korte termijn een EMA-indiening kan worden verwacht/voortvloeien. Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Duration of treatment Frequency of administration 1 times a day Dosage per administration 5mg References NCT03312634 (MOVE trial) en diverse aanverwante fase II studies (NCT02190747; NCT02279095; natural history data NHS (nog niet gepubliceerd). Additional remarks Tijdelijke dosisaanpassing ("flare-up" regime) bij flare-ups (20mg/dag voor 4 weken, daarna 10mg/dag voor 8 weken); als flare-up nog niet voorbij is, kan door arts en patiënt gekozen worden voor 4 weken durende verlengingen van het "flare-up" regime van 20 of 10 mg/dag, tot de flare-up voorbij is). Expected patient volume per year Patient volume 2 - 6 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Baujat G. Prevalence of fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) in France: an estimate based on a record linkage of two national databases Rare Dis. 2017 (1); expert opinie (2); Additional remarks De prevalentie van FOP wordt in internationale literatuur geschat op ongeveer 1,36 gevallen per 1 miljoen inwoners (1). Dit zou voor Nederland betekenen dat er circa 23 patiënten zouden zijn. In het Nederlandse expertisecentrum (AUMC) worden zowel Nederlandse patiënten als patiënten uit diverse andere landen behandeld, dit zijn inclusief buitenlandse patiënten meer dan 30 patiënten. Conform expert opinie zijn op dit moment alle Nederlandse patiënten in beeld (en is de bovenstaande berekening gebaseerd op literatuur niet correct). Dit gaat om 10 tot 12 patiënten uit Nederland. Een groot deel van deze patiënten is geïncludeerd in studies. Naar schatting zal het maximaal aantal patiënten dat in aanmerking komt voor deze therapie 5 tot 6 bedragen, maar in de praktijk waarschijnlijk lager uitvallen en enkele patiënten betreffen (2). Expected cost per patient per year Cost References Additional remarks Nog niet bekend Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Fabrikant Additional remarks Other information Additional remarks De aanvraag voor marketingauthorisatie in Europa is teruggetrokken. Dit geneesmiddel kan worden verwijderd uit de Horizonscan.