Paltusotine Geneesmiddel 04 June 2024 Uitgebreide indicatie Palsonify is indicated for the medical treatment of adult patients with acromegaly. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 540,000,000.00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Paltusotine Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Palsonify is indicated for the medical treatment of adult patients with acromegaly. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Palsonify Fabrikant Crinetics Portfoliohouder Werkingsmechanisme Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Werkingsmechanimse: Somatostatin receptor 2 agonists. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum Maart 2025 Verwachte registratie April 2026 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in februari 2026 Therapeutische waarde Huidige behandelopties Octreolin Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Het is vergelijkbaar met niet leverbaar Octreolin. Het voordeel van dit middel is dat het niet twee maar eenmaal daags oraal wordt toegediend en waarschijnlijk minder voedsel afhankelijk is. Het voordeel van orale therapie versus maandelijkse injectie (intramuraal of subcutaan) waarvoor vaak ook thuiszorg geregeld moet worden. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT04837040 (PATHFNDR-1); NCT05192382 (PATHFNDR-2) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 1,200 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Expertopinie Aanvullende opmerkingen Het gaat om ongeveer 1.200 patiënten die een Somatostatine gebruiken (injecties). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 150,000.00 - 750,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Kosten op basis van IHSI-inschatting. Aanvullende opmerkingen De prijs in Nederland is nog niet bekend. In de VS is de prijs voor 60 20-mg tabletten $2.612,27. De prijs per dosis bedraagt daar dan $787,08. Dit betekent ongeveer $290.000 per jaar per patiënt. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 540,000,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen