Pasireotide LAR Medicine 09 January 2018 Extended indication Behandeling van volwassen patiënten met de ziekte van Cushing voor wie een operatie niet mogelijk is of bij wie een operatie niet is geslaagd. Therapeutic value Possible added value Total cost € 962,500.00 Registration phase Unknown Product Active substance Pasireotide LAR Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion Main indication Hormonal disorders Extended indication Behandeling van volwassen patiënten met de ziekte van Cushing voor wie een operatie niet mogelijk is of bij wie een operatie niet is geslaagd. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Signifor LAR Manufacturer Novartis Portfolio holder Mechanism of action Unknown Route of administration Intramuscular Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date April 2017 Expected Registration September 2017 Orphan drug Yes Registration phase Unknown Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Indicatie uitbreiding. Geregistreerd in september 2017 Therapeutic value Current treatment options Pasireotide sc, en off-label zoals ketoconazol, mitotane, metopriron, mifepriston. Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Vorige variant pasireotide sc moest 2-3 maal daags subcutaan geïnjecteerd worden. Huidige middel 1 x 28 dgn intramusculair. Duration of treatment Average 2 year / years Frequency of administration 1 times a month Dosage per administration 10-20-30-40 mg References Additional remarks Totale behandelduur < 2 jaar, wordt vaak als overbruggingsbehandeling gebruikt tot dat de radiotherapie werkt, gemiddeld tussen 1-3 jaar. Heeft een belangrijke bijwerking, Diabetes mellitus, die moeilijk behandelbaar is en daarnaast worden patiënten groeihormoon deficiënt. Toediening 1 maal per 4 weken Expected patient volume per year Patient volume 30 - 40 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Additional remarks Is te achterhalen uit de aantallen van de pasireotide sc van de afgelopen jaren. Patiënten die nu op pasireotide sc. staan zullen geswitcht worden. Dus aanvankelijk een groot aantal. Mogelijk minder patiënten dan nu begroot omdat er ook andere nieuwe middelen voor de ziekte van cushing aankomen binnen 3-4 jaar. In 2015 40 gebruikers (GIP) obv huidige indicatie Expected cost per patient per year Cost € 20,000.00 - 35,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Medicijnkosten.nl Additional remarks Fabrikant: prijs per patient o.b.v. AIP en SmPC (product al op de markt). Potential total cost per year Total cost € 962,500.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use No Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Additional remarks Misschien neuro-endocrine tumoren op termijn, maar studieresultaten zijn niet heel goed. Daarnaast zijn daar nu veel alternatieven. Other information Additional remarks