Patidegib Geneesmiddel 04 June 2026 Uitgebreide indicatie Patidegib monotherapy for preventive treatment of PTCH1 mutation-positive Basal cell carcinoma face in adults and elderly with Gorlin Syndrome. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 11,880,000.00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Patidegib Domein Oncologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Huidkanker Uitgebreide indicatie Patidegib monotherapy for preventive treatment of PTCH1 mutation-positive Basal cell carcinoma face in adults and elderly with Gorlin Syndrome. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Sol-Gel Portfoliohouder Sol-Gel Werkingsmechanisme Toedieningsweg Cutaan Toedieningsvorm Gel Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Patidegib, ook bekend als Saridegib of IPI-926, is een remmer van smoothened (SMO), een G-proteïne-gekoppelde receptor die deel uitmaakt van de hedgehog-signaalroute. Remming van de hedgehog (Hh)-route vindt plaats via de celmembraan-overspannende G-proteïne-gekoppelde receptor SMO, wat resulteert in onderdrukking van de Hh-signaaloverdracht en een afname van de proliferatie van tumorcellen. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum December 2026 Verwachte registratie Januari 2028 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening Bronnen NCT06050122 Aanvullende opmerkingen 2% gel tweemaal daags plaatselijk op het gezicht aanbrengen. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 360 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Orphanet Aanvullende opmerkingen Het syndroom van Gorlin, ook wel bekend als het Basaalcel Naevus Syndroom (BCNS), is een zeldzame erfelijke aandoening. De incidentie wordt geschat op ongeveer 2 op de 100.000 mensen. Dit zou betekenen dat er maximaal 360 patiënten in Nederland in aanmerking zouden kunnen komen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 33,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen IHSI Aanvullende opmerkingen Kosten op basis van IHSI inschatting, afgeleid van de mediane kosten van dezelfde ATC-klasse (L01XJ) geneesmiddelen in Nederland. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 11,880,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen