Pegunigalsidase alfa Geneesmiddel 08 June 2021 Uitgebreide indicatie Ziekte van Fabry Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 5,000,000.00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Pegunigalsidase alfa Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Ziekte van Fabry Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Chiesi Portfoliohouder Werkingsmechanisme Enzymvervangende therapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Amsterdam UMC Aanvullende opmerkingen Pegunigalsidase alfa is een chemisch gemodificeerde versie van het recombinante alfa-galactosidase-A enzym. Het enzym is een dimeer, gekoppeld aan PEG, wat theoretisch resulteert in een actiever en stabieler molecuul in vergelijking met de huidige beschikbare enzymen. Pegunigalsidase alfa heeft een verlengde halfwaardetijd waardoor mogelijk hogere enzymactiviteit in organen bereikt kan worden. Tevens wordt verwacht dat het product minder aanleiding geeft tot antistofvorming. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum 2022 Verwachte registratie 2023 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen De eerste resultaten van de klinische studies worden in februari 2019 verwacht. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Fabrazyme (agalsidase beta), Replagal (agalsidase alfa) (intraveneuze enzymtherapie); Galafold (migalastat; oraal middel, werkzaam als chaperone) is niet toegelaten tot het basispakket in Nederland. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Het is op dit moment nog niet mogelijk om een oordeel te vellen over de therapeutische waarde. Op dit moment lopen er 3 studies naar de effectiviteit en veiligheid: - De BALANCE-studie is een gerandomiseerde, dubbelblinde studie waarbij pegunigalsidase alfa 1mg/kg, toegediend om de twee weken, vergeleken wordt met Fabrazyme® bij Fabry-patiënten die eerder werden behandeld met Fabrazyme®. Het doel van de studie is om de superioriteit van pegunigalsidase alfa in de nierfunctie aan te tonen door de eGFR-helling (gemiddelde geannualiseerde verandering) tussen behandelingsgroepen te vergelijken. - De BRIDGE-studie is een open-label switch-overstudie van Replagal® - De BRIGHT-studie is een open-label switch-over van pegunigalsidase alfa 2mg/kg toegediend elke 4 weken na eerdere behandeling met Fabrazyme® of Replagal®. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 2 weken Dosis per toediening 1 mg/kg Bronnen Protalix; NCT03180840; NCT03018730; NCT02795676 Aanvullende opmerkingen De dosering bedraagt 1mg/kg per 2 of 4 weken Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 20 - 30 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Expertisecentrum; Arends et al. J Am Soc Nephrol. 2017 May;28(5):1631-1641 Aanvullende opmerkingen In Nederland zijn ongeveer 200 patiënten met de ziekte van Fabry bekend, waarvan er ongeveer 100 tot 120 volgens de huidige criteria van het expertisecentrum in aanmerking komen voor behandeling. Bij aangetoonde meerwaarde en minder immunogeniciteit is switch van bestaande ERT naar Peguniglasidase alfa mogelijk. Er wordt verwacht dat er ongeveer 20 tot 30 patiënten zullen overstappen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 200,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen GIPdatabank Aanvullende opmerkingen In 2014 was de gemiddelde vergoeding per gebruiker van Replagal en Fabrazyme ongeveer €200.000 per jaar. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 5,000,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Enzymtherapie is specifiek voor patiënten met een agalsidase alfa deficiëntie en zal niet voor andere indicaties gebruikt worden dan behandeling van de ziekte van Fabry. Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen