Pegunigalsidase alfa Geneesmiddel 08 June 2021 Uitgebreide indicatie Elfabrio is indicated for long-term enzyme replacement therapy in adult patients with a confirmed diagnosis of Fabry disease (deficiency of alpha-galactosidase). Therapeutische waarde Mogelijk gelijke waarde Totale kosten € 1,200,000.00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Pegunigalsidase alfa Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Elfabrio is indicated for long-term enzyme replacement therapy in adult patients with a confirmed diagnosis of Fabry disease (deficiency of alpha-galactosidase). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Elfabrio Fabrikant Chiesi Portfoliohouder Werkingsmechanisme Enzymvervangende therapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Amsterdam UMC Aanvullende opmerkingen Pegunigalsidase alfa is een chemisch gemodificeerde versie van het recombinante alfa-galactosidase-A enzym. Het enzym is een dimeer, gekoppeld aan PEG, wat theoretisch resulteert in een actiever en stabieler molecuul in vergelijking met de huidige beschikbare enzymen. Pegunigalsidase alfa heeft een verlengde halfwaardetijd waardoor mogelijk hogere enzymactiviteit in organen bereikt kan worden. Tevens wordt verwacht dat het product minder aanleiding geeft tot antistofvorming. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Januari 2022 Verwachte registratie Mei 2023 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP februari 2023. Dit geneesmiddel is in de sluis geplaatst voor zover verstrekt in het kader van geneeskundige behandelingen. Start vergoedingsdossier mei 2023. Publicatie advies verwacht in mei of juni 2024. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Fabrazyme (agalsidase beta), Replagal (agalsidase alfa) (intraveneuze enzymtherapie); Galafold (migalastat; oraal middel, werkzaam als chaperone) is niet toegelaten tot het basispakket in Nederland. Therapeutische waarde Mogelijk gelijke waarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Uit de studie bleek het geneesmiddel non-inferieur te zijn ten opzichte van de huidige behandeloptie. Het geneesmiddel bleek veilig en er werd een mogelijk voordeel in nierfunctie geconstateerd. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 4 weken Dosis per toediening 1 mg/kg Bronnen Protalix; NCT03180840; NCT03018730; NCT02795676 Aanvullende opmerkingen De dosering bedraagt 1mg/kg per 2 of 4 weken Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 5 - 10 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Expertisecentrum; Arends et al. J Am Soc Nephrol. 2017 May;28(5):1631-1641 Aanvullende opmerkingen In Nederland zijn ongeveer 300 patiënten met de ziekte van Fabry bekend, waarvan er ongeveer 100 behandeld worden (met vooral agalsidase beta). Deze patiënten komen volgens de huidige criteria van het expertisecentrum in aanmerking voor behandeling. De verwachting is dat 5 tot 10 patiënten in 3 jaar tijd in aanmerking komen voor dit nieuwe geneesmiddel (patiënten met inhiberende antistoffen op agalsidase beta en onvoldoende biochemische respons). Bij een gelijke waarde en een lagere prijs is substitutie een mogelijkheid, dan zal het volume mogelijk hoger kunnen uitvallen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 150,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen GIPdatabank Aanvullende opmerkingen De lijstprijs voor pegunigalsidase-alfa is nog niet bekend. In 2022 was de gemiddelde prijs per gebruiker van Replagal en Fabrazyme (berekend met lijstprijs in Z-index november 2022 en 70 kg) rond €150.000 per jaar Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 1,200,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Enzymtherapie is specifiek voor patiënten met een agalsidase alfa deficiëntie en zal niet voor andere indicaties gebruikt worden dan behandeling van de ziekte van Fabry. Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen