Pegzilarginase Medicine 04 December 2025 Extended indication Pegzilarginase monotherapy for treatment of Arginase 1 deficiency in newborns, infants and toddlers. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost Registration phase Clinical trials Product Active substance Pegzilarginase Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Other metabolism and Endocrinology Extended indication Pegzilarginase monotherapy for treatment of Arginase 1 deficiency in newborns, infants and toddlers. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Immedica Portfolio holder Mechanism of action Route of administration Subcutaneous Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Centre of expertise Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity ATMP No Submission date December 2025 Expected Registration July 2026 Orphan drug Yes Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks NCT06582524 Therapeutic value Current treatment options Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Patiënten die vanaf de geboorte worden behandeld, hetzij als gevolg van screening op pasgeborenen, hetzij als ze een aangedane oudere broer of zus hebben, kunnen indien ze goed behandeld worden (resulterend in lage arginine waardes) soms maar minimale symptomen ontwikkelen (Sun, Crombez, & Wong, 2004 [Updated 2020]). Ondanks optimale conventionele behandeling lukt het maar in een minderheid van de patiënten lage arginine waardes te bereiken en symptomen te voorkomen (George A. Diaz, Bechter, & Cederbaum, 2022), tenzij het milde patiënten zijn met enzymatische restactiviteit. Duration of treatment Average 12 week / weeks Frequency of administration 1 times a week Dosage per administration References NCT06582524 Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 1 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Orphanet (1); expertise centrum (2) Additional remarks Arginase deficiëntie is een zeldzame aandoening in Nederland. De ziekte komt voor bij ongeveer een op de miljoen personen (1). Dit betekent dat er in theorie 17 patiënten in aanmerking komen. In de praktijk is er slechts een patiënt in Nederland bekend (2). Het zal neerkomen op ongeveer een nieuwe patiënt eens in de zes jaar. Expected cost per patient per year Cost References Additional remarks Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks