Pimicotinib Geneesmiddel 03 december 2024 Uitgebreide indicatie Tenosynovial Giant Cell Tumour (TGCT) Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Pimicotinib Domein Oncologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Oncologie, overig Uitgebreide indicatie Tenosynovial Giant Cell Tumour (TGCT) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Merck Portfoliohouder Merck Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen CSF-1R inhibitor Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum 2025 Verwachte registratie 2026 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Primary completion datum in mei 2026. Het geneesmiddel is als breakthrough therapy geclassificeerd bij de FDA. Therapeutische waarde Huidige behandelopties De voorkeursbehandeling is het verwijderen van de aandoening middels een operatie. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Er bestaan twee vormen van deze aandoening, namelijk de lokale en de diffuse vorm. Aangezien de lokale vorm ook met chirurgie behandeld kan worden lijkt het erop dat de patiënten met de diffuse vorm hiermee mogelijk behandeld zullen worden. Er is nog niets te zeggen over de effectiviteit. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 50 mg Bronnen NCT05804045 (MANEUVER) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 36 - 54 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen RadboudUMC (1) Aanvullende opmerkingen Er bestaan twee vormen van deze aandoening, namelijk de lokale en de diffuse vorm. De diffuse vorm wordt het meest gezien in en of rondom de knie. Per jaar krijgen ongeveer 2 tot 3 op de miljoen mensen de diagnose TGCT, diffuse vorm. Ondanks dat de ziekte zeldzaam is, komt de lokale vorm het meest voor. Uit een Nederlandse studie is gebleken dat per jaar ongeveer 39 op de miljoen mensen deze diagnose krijgen (1). Aangezien de lokale vorm ook met chirurgie behandeld kan worden lijkt het erop dat de patiënten met de diffuse vorm hiermee mogelijk behandeld zullen worden. Er komen dan naar verwachting mogelijk 36 tot 54 patiënten in aanmerking. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen