Pimicotinib Medicine 03 December 2024 Extended indication Tenosynovial Giant Cell Tumour (TGCT) Therapeutic value No estimate possible yet Total cost Registration phase Clinical trials Product Active substance Pimicotinib Domain Oncology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Oncology other Extended indication Tenosynovial Giant Cell Tumour (TGCT) Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Merck Portfolio holder Merck Mechanism of action Unknown Route of administration Oral Therapeutical formulation Capsule Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks CSF-1R inhibitor Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Unknown Particularity Unknown ATMP No Submission date 2025 Expected Registration 2026 Orphan drug No Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Primary completion datum in mei 2026. Het geneesmiddel is als breakthrough therapy geclassificeerd bij de FDA. Therapeutic value Current treatment options De voorkeursbehandeling is het verwijderen van de aandoening middels een operatie. Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Er bestaan twee vormen van deze aandoening, namelijk de lokale en de diffuse vorm. Aangezien de lokale vorm ook met chirurgie behandeld kan worden lijkt het erop dat de patiënten met de diffuse vorm hiermee mogelijk behandeld zullen worden. Er is nog niets te zeggen over de effectiviteit. Duration of treatment Frequency of administration 1 times a day Dosage per administration 50 mg References NCT05804045 (MANEUVER) Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume 36 - 54 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References RadboudUMC (1) Additional remarks Er bestaan twee vormen van deze aandoening, namelijk de lokale en de diffuse vorm. De diffuse vorm wordt het meest gezien in en of rondom de knie. Per jaar krijgen ongeveer 2 tot 3 op de miljoen mensen de diagnose TGCT, diffuse vorm. Ondanks dat de ziekte zeldzaam is, komt de lokale vorm het meest voor. Uit een Nederlandse studie is gebleken dat per jaar ongeveer 39 op de miljoen mensen deze diagnose krijgen (1). Aangezien de lokale vorm ook met chirurgie behandeld kan worden lijkt het erop dat de patiënten met de diffuse vorm hiermee mogelijk behandeld zullen worden. Er komen dan naar verwachting mogelijk 36 tot 54 patiënten in aanmerking. Expected cost per patient per year Cost References Additional remarks Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Unknown Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks