Pirtobrutinib Geneesmiddel 07 juni 2022 Uitgebreide indicatie Jaypirca as monotherapy is indicated for the treatment of adult patients with relapsed or refractory chronic lymphocytic leukaemia (CLL) who have been previously treated with a BTK inhibitor. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 3.780.000,00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Pirtobrutinib Domein Hematologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie CLL Uitgebreide indicatie Jaypirca as monotherapy is indicated for the treatment of adult patients with relapsed or refractory chronic lymphocytic leukaemia (CLL) who have been previously treated with a BTK inhibitor. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Jaypirca Fabrikant Eli Lilly Portfoliohouder Eli Lilly Werkingsmechanisme Tyrosine kinase remmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Pirtobrutinib (LOXO-305) is een zeer selectieve, niet-covalente BTK-remmer van de volgende generatie (ncBTKi) Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Maart 2024 Verwachte registratie Maart 2025 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Jaypirca (pirtobrutinib) is in de sluis geplaatst voor zover verstrekt in het kader van geneeskundige behandelingen met uitzondering van de toepassing als monotherapie voor volwassen patiënten met recidiverend of refractair mantelcellymfoom (MCL) die eerder zijn behandeld met een Bruton's tyrosinekinase (BTK)-remmer. Zie; Staatscourant 2025, 14334. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Chemo- (en) immunotherapie, BTK-remmers, PI3K-remmers, BCL2 remmer (venetoclax), stamceltransplantatie. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Naar alle verwachting zal pirtobrutinib in het behandelalgoritme een positie krijgen als vierde lijnsbehandeling van de BCL2 remmer- en BTK-remmer refractaire patiënt ('dubbelrefractair'). Behandelduur Mediaan 14 maand/maanden Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 200 mg Bronnen 1)NCTNCT04666038. Data cutoff: August 23, 2024. 2)Oral presentation at the 66th American Society of Hematology (ASH) Annual Meeting and Exposition. December 9, 2024. Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 0 - 70 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen 1-Pakketadvies sluisgeneesmiddel ibrutinib (Imbruvica®) voor de behandeling van volwassen patiënten met chronische lymfatische leukemie (CLL) die niet eerder zijn behandeld. Zorginstituut 2020. 2- Eyre et al. (2019) British Journal of Haematology. DOI: 10.1111/bjh.15802 3- Eyre et al. (2023) Leukemia and Lymphoma. DOI:10.1080/10428194.2023.2190436. 4- Mato et al. (2023) Clin Lymphoma Myeloma and Leukemia. doi.org/10.1016/j.clml.2022.09.007. Aanvullende opmerkingen CLL komt op alle leeftijden voor, maar vooral bij een leeftijd boven de 60 jaar. Ieder jaar starten ongeveer 600 à 700 patiënten met een behandeling tegen CLL. Ongeveer een derde van de nieuwe patiënten wordt dus nooit behandeld. Geschat dat 900 patiënten jaarlijks behandeld worden voor een recidief of refractaire ziekte. Hiervan zullen maximaal 445 patiënten behandeld met een BTK-remmer (1). Pirtobrutinib zal naar alle verwachting in Nederland ingezet worden bij dubbelrefractaire patiënten (na behandeling met venetoclax én een BTK-remmer). In Nederland is de praktijk dat venetoclax wordt ingezet voorafgaand aan behandeling met een BTK-remmer. Vanuit een multi-center retrospectieve analyse van R/R CLL patiënten uit het VK, die venetoclax ontvingen in een routinematige setting na eerdere lijnen van behandeling met een BTK-remmer bleek dat 43% van de patiënten met een BTK-remmer definitief stopte met de venetoclax behandeling (=191 patiënten=43% van 445) (2) . De redenen om te stoppen betrof: ziekteprogressie, allogene stamceltransplantatie, Richter Transformatie, toxiciteit of andere redenen. Aangezien allogene stamceltransplantatie en een Richter Transformatie geen aanleiding geven voor een vervolgbehandeling met pirtobrutinib resteert 27% van de patiënten (ziekteprogressie, toxiciteit en andere redenen) dat in aanmerking zou kunnen komen (= 120). 2 recente Real World database studies uit de Verenigde Staten laten uitkomsten zien van CLL-patiënten na stopzetting van verschillende lijnen van behandelingen. Vanuit de datasets was te zien dat gemiddeld 56% van de patiënten (= 67) dat in eerste lijn CIT (chemo IO therapie) en daarna een BTK-remmer en venetoclax kreeg, een vervolgbehandeling ontving na stopzetting van de BTK-remmer en venetoclax (3 tot 4). Het maximale patiëntvolume voor behandeling met pirtobrutinib zal minder dan 70 per jaar bedragen in Nederland. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 108.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen G-standaard januari 2025 Aanvullende opmerkingen De prijs per 30 dagen betreft €9.000. Uitgaande van een mediane behandelduur van 14 maanden komt dit neer op €108.000 per patiënt per jaar. Hierbij is nog geen rekening gehouden met een eventueel stapeleffect in verband met de behandelduur die langer dan een jaar duurt. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 3.780.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Eerstelijnsbehandeling van volwassen patiënten met chronische lymfatische leukemie (CLL) (verwachte registratie in augustus 2026). Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen