Version 6

Pirtobrutinib

Medicine

Extended indication Jaypirca as monotherapy is indicated for the treatment of adult patients with relapsed or refractory chronic lymphocytic leukaemia (CLL) who have been
Therapeutic value No estimate possible yet
Total cost € 3,780,000.00
Registration phase Registered

Product

Active substance Pirtobrutinib
Domain Hematology
Reason of inclusion Indication extension IND
Main indication CLL
Extended indication Jaypirca as monotherapy is indicated for the treatment of adult patients with relapsed or refractory chronic lymphocytic leukaemia (CLL) who have been previously treated with a BTK inhibitor.
Proprietary name Jaypirca
Manufacturer Eli Lilly
Portfolio holder Eli Lilly
Mechanism of action Tyrosine kinase inhibitor
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Tablet
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional remarks Pirtobrutinib (LOXO-305) is een zeer selectieve, niet-covalente BTK-remmer van de volgende generatie (ncBTKi).

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
ATMP No
Submission date March 2024
Expected Registration March 2025
Orphan drug Yes
Registration phase Registered
Medicine sluice Included in the sluice
Additional remarks Jaypirca (pirtobrutinib) is in de sluis geplaatst voor zover verstrekt in het kader van geneeskundige behandelingen met uitzondering van de toepassing als monotherapie voor volwassen patiënten met recidiverend of refractair mantelcellymfoom (MCL) die eerder zijn behandeld met een Bruton's tyrosinekinase (BTK)-remmer. Zie; Staatscourant 2025, 14334.

Therapeutic value

Current treatment options Chemo- (en) immunotherapie, BTK-remmers, PI3K-remmers, BCL2 remmer (venetoclax), stamceltransplantatie.
Therapeutic value No estimate possible yet

This assessment does not indicate any potential inclusion in the package.
Substantiation Naar alle verwachting zal pirtobrutinib in het behandelalgoritme een positie krijgen als vierde lijnsbehandeling van de BCL2 remmer- en BTK-remmer refractaire patiënt ('dubbelrefractair').
Duration of treatment Median 14 month / months
Frequency of administration 1 times a day
Dosage per administration 200mg
References 1)NCTNCT04666038. Data cutoff: August 23, 2024. 2)Oral presentation at the 66th American Society of Hematology (ASH) Annual Meeting and Exposition. December 9, 2024.

Expected patient volume per year

Patient volume 0 - 70

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References 1-Pakketadvies sluisgeneesmiddel ibrutinib (Imbruvica®) voor de behandeling van volwassen patiënten met chronische lymfatische leukemie (CLL) die niet eerder zijn behandeld. Zorginstituut 2020. 2- Eyre et al. (2019) British Journal of Haematology. DOI: 10.1111/bjh.15802 3- Eyre et al. (2023) Leukemia and Lymphoma. DOI:10.1080/10428194.2023.2190436. 4- Mato et al. (2023) Clin Lymphoma Myeloma and Leukemia. doi.org/10.1016/j.clml.2022.09.007.
Additional remarks CLL komt op alle leeftijden voor, maar vooral bij een leeftijd boven de 60 jaar. Ieder jaar starten ongeveer 600 à 700 patiënten met een behandeling tegen CLL. Ongeveer een derde van de nieuwe patiënten wordt dus nooit behandeld. Geschat dat 900 patiënten jaarlijks behandeld worden voor een recidief of refractaire ziekte. Hiervan zullen maximaal 445 patiënten behandeld met een BTK-remmer (1). Pirtobrutinib zal naar alle verwachting in Nederland ingezet worden bij dubbel-refractaire patiënten (na behandeling met venetoclax én een BTK-remmer). In Nederland is de praktijk dat venetoclax wordt ingezet voorafgaand aan behandeling met een BTK-remmer. Vanuit een multicenter retrospectieve analyse van R/R CLL patiënten uit het VK, die venetoclax ontvingen in een routinematige setting na eerdere lijnen van behandeling met een BTK-remmer bleek dat 43% van de patiënten met een BTK-remmer definitief stopte met de venetoclax behandeling (=191 patiënten=43% van 445) (2) . De redenen om te stoppen betrof: ziekteprogressie, allogene stamceltransplantatie, Richter Transformatie, toxiciteit of andere redenen. Aangezien allogene stamceltransplantatie en een Richter Transformatie geen aanleiding geven voor een vervolgbehandeling met pirtobrutinib resteert 27% van de patiënten (ziekteprogressie, toxiciteit en andere redenen) dat in aanmerking zou kunnen komen (= 120). 2 recente Real World database studies uit de Verenigde Staten laten uitkomsten zien van CLL-patiënten na stopzetting van verschillende lijnen van behandelingen. Vanuit de datasets was te zien dat gemiddeld 56% van de patiënten (= 67) dat in eerste lijn CIT (chemo IO therapie) en daarna een BTK-remmer en venetoclax kreeg, een vervolgbehandeling ontving na stopzetting van de BTK-remmer en venetoclax (3 tot 4). Het maximale patiëntvolume voor behandeling met pirtobrutinib zal minder dan 70 per jaar bedragen in Nederland.

Expected cost per patient per year

Cost € < 108,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.
References G-standaard december 2025
Additional remarks De prijs per 30 dagen betreft €8,943.80. Uitgaande van een mediane behandelduur van 14 maanden komt dit neer op €125,213 per patiënt per jaar. Hierbij is nog geen rekening gehouden met een eventueel stapeleffect in verband met de behandelduur die langer dan een jaar duurt.

Potential total cost per year

Total cost € 3,780,000.00

Off label use

Indication extension

Indication extensions Yes
Indication extensions Eerstelijnsbehandeling van volwassen patiënten met chronische lymfatische leukemie (CLL) (verwachte registratie in augustus 2026).
References Fabrikant

Other information