Pirtobrutinib Geneesmiddel 07 June 2022 Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of adult patients with chronic lymphocytic leukemia (CLL) who have been previously treated with a Bruton’s tyrosine kinase (BTK) inhibitor Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Pirtobrutinib Domein Hematologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie CLL Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of adult patients with chronic lymphocytic leukemia (CLL) who have been previously treated with a Bruton’s tyrosine kinase (BTK) inhibitor Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Eli Lilly Portfoliohouder Eli Lilly Werkingsmechanisme Tyrosine kinase remmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Pirtobrutinib (LOXO-305) is een zeer selectieve, niet-covalente BTK-remmer van de volgende generatie (ncBTKi) Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Maart 2024 Verwachte registratie Januari 2025 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Er is nog veel onzekerheid over deze indicatie. Deze indicatie uitbreiding zal in ieder geval niet voor 2024 ingediend worden bij de EMA. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Chemo- (en) immunotherapie, BTK-remmers, PI3K-remmers, BCL2 remmer (venetoclax), stamceltransplantatie. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Pirtobrutinib zal mogelijk ingezet worden bij refractaire ibrutinib patiënten. Echter zijn er ook andere opties in die lijn zoals bijvoorbeeld venetoclax. Er is nog te weinig data om een uitspraak te doen over een mogelijke therapeutische meerwaarde. De toxiciteit van pirtobrutinib lijkt laag te zijn. Behandelduur Maximaal 12 maand/maanden Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 200mg Bronnen Afgeronde fase 1/2 studie: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/33676628/ Studieprotocol fase 3: NCT05023980 American Society of Hematology (ASH) Annual Meeting 2021 (abstracts391 and 381). Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 445 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Pakketadvies sluisgeneesmiddel ibrutinib (Imbruvica®) voor de behandeling van volwassen patiënten met chronische lymfatische leukemie (CLL) die niet eerder zijn behandeld (1). Aanvullende opmerkingen CLL komt op alle leeftijden voor, maar vooral bij een leeftijd boven de 60 jaar. Ieder jaar starten ongeveer 600 à 700 patiënten met een behandeling tegen CLL. Ongeveer een derde van de nieuwe patiënten wordt dus nooit behandeld. Geschat dat 900 patiënten jaarlijks behandeld worden voor een recidief of refractaire ziekte. Hiervan zullen maximaal 445 patiënten behandeld met ibrutinib. Pirtobrutinib zal mogelijk ingezet worden bij refractaire ibrutinib patiënten. Gezien er veel concurrentie is zal het patiëntvolume lager uitvallen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen De prijs per 30 dagen betreft €9.000. Uitgaande van een mediane behandelduur van 12 maanden komt dit neer op €108.000 per patiënt per jaar. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen