Plozasiran Geneesmiddel 03 December 2024 Uitgebreide indicatie Familial chylomicronaemia syndrome in adults and elderly with elevated fasting triglycerides at screening refractory to standard lipid lowering therapy, monotherapy Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Plozasiran Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Familial chylomicronaemia syndrome in adults and elderly with elevated fasting triglycerides at screening refractory to standard lipid lowering therapy, monotherapy Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam ARO-APOC3 Fabrikant Arrowhead Portfoliohouder Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Apo C-III-remmer Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Februari 2025 Verwachte registratie Maart 2026 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Indieningsdatum en verwachte registratie op basis van IHSI-inschatting. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Volanesorsen Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Van de Apo C-III-remmers is volanesorsen geregistreerd als behandeling voor familiale chylomicronemie-syndroom en is olezarsen in ontwikkeling. De angiopoietin-like protein 3 remmers vupanorsen, evinacumab en zodasiran zijn ook in ontwikkeling. De effectiviteit van plozasiran lijkt gelijk aan volanesorsen; in de SHASTA-2 studie werd een 57 tot 77% reductie in triglyceriden aangetoond. Plozasiran heeft hoogstwaarschijnlijk niet de bijwerking thrombocytopenie (1,3). Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 12 weken Dosis per toediening Bronnen Spagnuolo & Hegele. Exp. Rev. Endocrin. & Metab. 2024 (1); NCT05089084 (PALISADE) (2); Gaudet et al. JAMA Cardio. 2024 (3). Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 18 - 180 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Orphanet. 2024 (1). Aanvullende opmerkingen Familiale chylomicronemie-syndroom (FCS) heeft een geschatte prevalentie van 1 op 100.000 en 1 op 1.000.000 (1). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Mixed dyslipidaemia (1); Severe hypertriglyceridaemia (2-5). Bronnen NCT04998201 (MUIR) (1); NCT04720534 (SHASTA-2) (2); NCT06347003 (SHASTA-3) (3); NCT06347016 (SHASTA-4) (4); NCT06347133 (MUIR-3) (5). Aanvullende opmerkingen Plozasiran zit in fase 2 voor mixed dyslipidaemia (1) en in fase 3-trials voor severe hypertriglyceridaemia (2-5). Op basis van een primary completion datum in juli 2026 wordt de severe hypertrigliceridaemia uitbreiding eind 2027 verwacht. De mixed dyslipidaemia uitbreiding wordt later verwacht. Overige informatie Aanvullende opmerkingen