Ponatinib Geneesmiddel 07 June 2022 Uitgebreide indicatie 1L Philadelphia positieve ALL Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 1,297,700.00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Ponatinib Domein Hematologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie ALL Uitgebreide indicatie 1L Philadelphia positieve ALL Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Iclusig Fabrikant Incyte Portfoliohouder Incyte Werkingsmechanisme Tyrosine kinase remmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Filmomhulde tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Juni 2022 Verwachte registratie Februari 2023 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Geneesmiddel is al geregistreerd en vergoed voor patiënten met philadelphiachromosoom-positieve acute lymfoblastische leukemie (Ph+ ALL) die resistent zijn voor dasatinib; die intolerant zijn voor dasatinib en voor wie een vervolgbehandeling met imatinib klinisch niet aangewezen is; of die de T315I-mutatie hebben (SmPC). Therapeutische waarde Huidige behandelopties Imatinib en dasatinib: Optimale beleid voor patiënten met Philadelphia positieve ALL, geschikt voor intensieve chemotherapie in de eerste lijn is op dit moment: Imatinib 600mg Indien CZS betrokkenheid wordt aangetoond bij een Ph+ ALL, is er een voorkeur voor dasatinib in plaats van imatinib in de eerste lijn (HOVON, richtlijn ALL 2020). Optimale beleid voor patiënten met Philadelphia (Ph) positieve ALL, niet geschikt voor intensieve chemotherapie in de eerste lijn: Chemotherapie in combinatie met Imatinib 600 mg heeft de voorkeur. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Er is nog geen specifieke plaatsbepaling voor ponatinib. Een TKI in de 1e lijn wordt normaal gesproken gegeven in combinatie met chemotherapie. Mogelijk is er wel een wel een rol bij niet fitte-patiënten in de toekomst (1). Het is nog niet bekend of het meer voordeel biedt bij fitte patiënten en wat de risico's zijn. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 30 mg Bronnen NCT03589326 HOVON, Richtlijn acute lymfatische leukemie Diagnostiek en behandeling ALL 2020; Martinelli. blood advances. 2021.; Aanvullende opmerkingen Imatinib, of een andere tyrosine kinase remmer (TKI) wordt gecontinueerd tot er een recidief optreedt, tot het einde van de onderhoudsbehandeling of tot 12 maanden na allogene stamceltransplantatie afhankelijk van welke eerst komt (HOVON, richtlijn ALL 2020) Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 20 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen HOVON, richtlijn ALL 2020(1); Schlieben et al. Leukemia. 1996(2); Hoelzer, 2006 (3); Expert opinie (4); Aanvullende opmerkingen Er zijn 150 nieuwe patiënten per jaar met ALL (1), Hiervan wordt geschat dat 20-30% ph+ is (2). De incidentie van Ph+ chromosoom groeit met de leeftijd en is geschat op 50% bij volwassenen van 50 jaar of ouder (3). Het maximale aantal ph+ ALL patiënten zal dus naar schatting liggen tussen de 30-45 per jaar. De verwachting is dat er niet meer dan 20 patiënten in aanmerking komen voor deze behandeling (4). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 64,885.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen G-Standaard Aanvullende opmerkingen De huidige lijstprijs is: Ponatinib 30 mg €5407,14. Een tyrosine kinase remmer (TKI) wordt gecontinueerd tot er een recidief optreedt, tot het einde van de onderhoudsbehandeling of tot 12 maanden na allogene stamceltransplantatie afhankelijk van welke eerst komt. Dit betekent dat bij een behandeling van 12 maanden de maximale kosten per patiënt €64.885 zullen bedragen. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 1,297,700.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen