Ponatinib Medicine 04 December 2025 Extended indication Iclusig is indicated as monotherapy in paediatric patients 6 years of age or older with chronic phase chronic myeloid leukaemia (CP-CML) who are resistant to dasatinib or nilotinib; who are intolerant to dasatinib or nilotinib and for whom subsequent treatment with imatinib is not clinically appropriate; or who have the T315I mutation. Therapeutic value Total cost Registration phase Positive CHMP opinion Product Active substance Ponatinib Domain Hematology Reason of inclusion Indication extension IND Main indication CML Extended indication Iclusig is indicated as monotherapy in paediatric patients 6 years of age or older with chronic phase chronic myeloid leukaemia (CP-CML) who are resistant to dasatinib or nilotinib; who are intolerant to dasatinib or nilotinib and for whom subsequent treatment with imatinib is not clinically appropriate; or who have the T315I mutation. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Iclusig Manufacturer Incyte Portfolio holder Incyte Mechanism of action Tyrosine kinase inhibitor Route of administration Oral Therapeutical formulation Capsule Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity ATMP No Submission date September 2025 Expected Registration July 2026 Orphan drug No Registration phase Positive CHMP opinion Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Positieve CHMP-opinie in mei 2026. Therapeutic value Current treatment options Therapeutic value Substantiation Uit de studies blijkt dat het veiligheidsprofiel van ponatinib bij deze leeftijdsgroep vergelijkbaar is met dat bij volwassenen. De verdraagbaarheid en effectiviteit van monotherapie bij kinderen met CML die in deze studies zijn waargenomen, zijn bemoedigend. Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration References NCT04501614 (Ponatinib-1501); NCT03934372 (INCB 84344-102) Additional remarks De dosisaanpassingen voor volwassen patiënten met CML (zoals vermeld in de SmPC), die gericht zijn op het verminderen van het risico op vasculaire toxiciteiten zijn mogelijk niet volledig toepasbaar bij kinderen. Dit komt doordat deze aanpassingen beperkt zijn tot patiënten die starten met 45mg, terwijl deze dosis van 45mg niet voor alle kinderen de startdosis zal zijn, aangezien de startdosis afhankelijk is van het lichaamsgewicht, wat momenteel wordt onderzocht in EU CT-nummer: 2023-509699-41-00. Expected patient volume per year Patient volume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Additional remarks Expected cost per patient per year Cost € 57,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Additional remarks Kosten op basis van IHSI-inschatting, afgeleid van de mediane kosten van exact dezelfde ATC code in Nederland. Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks