Ponatinib Geneesmiddel 04 December 2025 Uitgebreide indicatie Iclusig is indicated as monotherapy in paediatric patients 6 years of age or older with chronic phase chronic myeloid leukaemia (CP-CML) who are resistant to dasatinib or nilotinib; who are intolerant to dasatinib or nilotinib and for whom subsequent treatment with imatinib is not clinically appropriate; or who have the T315I mutation. Therapeutische waarde Totale kosten Registratiefase Positieve CHMP-opinie Product Werkzame stof Ponatinib Domein Hematologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie CML Uitgebreide indicatie Iclusig is indicated as monotherapy in paediatric patients 6 years of age or older with chronic phase chronic myeloid leukaemia (CP-CML) who are resistant to dasatinib or nilotinib; who are intolerant to dasatinib or nilotinib and for whom subsequent treatment with imatinib is not clinically appropriate; or who have the T315I mutation. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Iclusig Fabrikant Incyte Portfoliohouder Incyte Werkingsmechanisme Tyrosine kinase remmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum September 2025 Verwachte registratie Juli 2026 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Positieve CHMP-opinie Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in mei 2026. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Onderbouwing Uit de studies blijkt dat het veiligheidsprofiel van ponatinib bij deze leeftijdsgroep vergelijkbaar is met dat bij volwassenen. De verdraagbaarheid en effectiviteit van monotherapie bij kinderen met CML die in deze studies zijn waargenomen, zijn bemoedigend. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT04501614 (Ponatinib-1501); NCT03934372 (INCB 84344-102) Aanvullende opmerkingen De dosisaanpassingen voor volwassen patiënten met CML (zoals vermeld in de SmPC), die gericht zijn op het verminderen van het risico op vasculaire toxiciteiten zijn mogelijk niet volledig toepasbaar bij kinderen. Dit komt doordat deze aanpassingen beperkt zijn tot patiënten die starten met 45mg, terwijl deze dosis van 45mg niet voor alle kinderen de startdosis zal zijn, aangezien de startdosis afhankelijk is van het lichaamsgewicht, wat momenteel wordt onderzocht in EU CT-nummer: 2023-509699-41-00. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 57,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Aanvullende opmerkingen Kosten op basis van IHSI-inschatting, afgeleid van de mediane kosten van exact dezelfde ATC code in Nederland. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen