Pralsetinib Medicine 07 June 2022 Extended indication Gavreto is indicated for the treatment of adult and pediatric patients 12 years of age and older with locally advanced or metastatic RET-mutant medullary thyroid cancer (MTC) who require systemic therapy following prior treatment with Tyrosine Kinase inhibitors and not previously treated with a RET inhibitor. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost € 1,690,000.00 Registration phase No registration expected Product Active substance Pralsetinib Domain Oncology Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Thyroid cancer Extended indication Gavreto is indicated for the treatment of adult and pediatric patients 12 years of age and older with locally advanced or metastatic RET-mutant medullary thyroid cancer (MTC) who require systemic therapy following prior treatment with Tyrosine Kinase inhibitors and not previously treated with a RET inhibitor. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Gavreto Manufacturer Roche Portfolio holder Roche Mechanism of action Tyrosine kinase inhibitor Route of administration Oral Therapeutical formulation Capsule Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Selectieve remmer van RET-kinase. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date December 2021 Expected Registration Orphan drug No Registration phase No registration expected Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Roche heeft de registratie van deze indicatie van pralsetinib teruggetrokken. Therapeutic value Current treatment options Cabozantinib/vandetanib in de toekomst mogelijk ook selpercatinib Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation De eerste interim resultaten van de ARROW fase 1-2, liet een overall response van 71% voor de groep zien die met praseltinib behandeld werd. De verwachting is dat praseltinib vergelijkbaar zal zijn met selpercatinib. Duration of treatment Frequency of administration 1 times a day Dosage per administration 400mg References https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2213858721001200?via%3Dihub Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume 10 - 15 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Inschatting selpercatinib; https://www.ntvg.nl/system/files/publications/a1818.pdf. IKNL. Additional remarks In een publicatie van NTVG uit 2010 wordt het volgende aangegeven: Medullair schildkliercarcinoom (medullair thyroïdcarcinoom, MTC) is een zeldzame endocriene tumor. In Nederland wordt de diagnose jaarlijks bij 20-30 patiënten gesteld. De ziekte kan sporadisch voorkomen (75% van de gevallen) of familiair als onderdeel van het multipele-endocriene-neoplasie-type 2-syn-droom (MEN-2). Gezien slechts een deel van deze populatie een RET mutatie heeft zullen naar verwachting slechts een deel van deze patiënten in aanmerking komen. Als selpercatinib eerstelijns ingezet zal worden, komen er tweedelijns ongeveer nog de helft van het aantal patiënten in aanmerking. Expected cost per patient per year Cost € < 130,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References G-standaard Additional remarks Prijs voor Nederland nog niet bekend maar gelijke kosten verwacht met selpercatinib. Dit middel is voor deze indicatie in de sluis geplaatst tot er een financieel arrangement is overeengekomen. Potential total cost per year Total cost € 1,690,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Unknown Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks