Pralsetinib Medicine 08 December 2020 Extended indication Patients With Advanced or Metastatic RET Fusion-Positive Non-Small Cell Lung Cancer. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost € 4,160,000.00 Registration phase Registered Product Active substance Pralsetinib Domain Oncology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Lung cancer Extended indication Patients With Advanced or Metastatic RET Fusion-Positive Non-Small Cell Lung Cancer. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Gavreto Manufacturer Roche Portfolio holder Mechanism of action Tyrosine kinase inhibitor Route of administration Oral Therapeutical formulation Capsule Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Selectieve remmer van RET-kinase. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Conditional marketing authorisation Particularity Unknown ATMP No Submission date May 2020 Expected Registration November 2021 Orphan drug No Registration phase Registered Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Geregistreerd in november 2021. Pralsetinib is voor deze indicatie in de sluis geplaatst. Het vergoedingstraject loopt momenteel nog. Therapeutic value Current treatment options RET fusie-positieve NSCLC: Carboplatin/Cisplatin + Pemetrexed +/- Pembrolizumab. Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Duration of treatment Frequency of administration 1 times a day Dosage per administration 400 mg References NCT04204928, NCT04222972, NCT03037385. Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume 29 - 34 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References NKR; Richtlijn niet-kleincellig longcarcinoom, NVALT 2020; Expertopinie; PALGA; Pakketadvies sluisgeneesmiddel atezolizumab (Tecentriq®) bij gemetastaseerde niet-kleincellige longkanker, ZIN 2018; uitgezaaide-kanker-in-beeld-rapport.pdf; expertopinie. Additional remarks In 2018 waren er 10.190 diagnoses NSCLC in Nederland. Dit betrof 1.724 stadium I, 921 stadium II, 2.452 stadium III (waarvan zo'n 55% stadium IIIa en zo'n 45% stadium IIIb), 5.062 stadium IV en 31 onbekend. Uitgaande van stadium IIIb / IV komt dat neer op zo'n 6.200 patiënten. Hier komen nog patiënten bij uit eerdere stadia die verslechteren naar stadium IIIb/IV. Binnen een jaar is de inschatting dat dit 20% van stadium I/II bedraagt (529) en 50% van stadium IIIa (675). In totaal bedraagt deze groep dus zo'n 7.400 patiënten. Het aantal patiënten dat geen plaveiselcelcarcinoom heeft betreft 77% (ongeveer 5.700). Hiervan zal bij 1%-2% een RET-fusie aanwezig zijn. Gezien het een indicatie betreft waarbij een mutatie een rol speelt is de verwachting dat van deze patiënten maximaal 85% een eerstelijnsbehandeling krijgen (50-100 patiënten). Dit betreft een hoger percentage dan patiënten zonder oncogene mutatie omdat in dit geval de performance score een ondergeschikte rol speelt. Momenteel worden ongeveer 22% van de patiënten getest op RET-fusies maar dit percentage zal mogelijk stijgen indien er gerichte therapieën zoals pralsetinib beschikbaar komen. Om deze reden nemen wij dit percentage niet mee in onze berekening maar niet alle patiënten zullen in de praktijk worden getest. Update juni 2022: data uit de NKR en Palga laten een RET-fusie percentage zien van 0,59%, resulterende in een patiëntvolume van 29-34 patiënten, uitgaande van de overige boven genoemde afslagen. Expected cost per patient per year Cost € < 130,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Inschatting selpercatinib Additional remarks Prijs voor Nederland nog niet bekend maar gelijke kosten verwacht met selpercatinib. Dit middel is voor deze indicatie in de sluis geplaatst tot er een financieel arrangement is overeengekomen. Potential total cost per year Total cost € 4,160,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions Medullaire en papillaire schildklierkanker met een RET genfusie References AdisInsight Additional remarks Phase 2 Solid tumours; Thyroid cancer. Other information Additional remarks