Recombinant humaan parathyroid hormoon Medicine 09 January 2018 Extended indication NatPar is geïndiceerd voor gebruik als aanvullende behandeling van volwassen patiënten met chronische hypoparathyreoïdie wiens toestand onvoldoende onder controle kan worden gebracht met standaardtherapie alleen. Therapeutic value No judgement Total cost € 3,665,000.00 Registration phase Registered Product Active substance Recombinant humaan parathyroid hormoon Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Hormonal disorders Extended indication NatPar is geïndiceerd voor gebruik als aanvullende behandeling van volwassen patiënten met chronische hypoparathyreoïdie wiens toestand onvoldoende onder controle kan worden gebracht met standaardtherapie alleen. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name NatPar Manufacturer Shire Portfolio holder Mechanism of action Hormonal therapy Route of administration Subcutaneous Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Het betreft een eerste hormoon-vervangingstherapie bij deze indicatie. Het doel van de behandeling met Natpar is de calciumhuishouding onder controle te brengen en de symptomen te verminderen. Natpar wordt geproduceerd in E. coli met behulp van recombinant-DNA-techniek en is identiek aan de uit 84 aminozuren bestaande sequentie van endogeen humaan parathyroïdhormoon. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Conditional marketing authorisation Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date Expected Registration April 2017 Orphan drug Yes Registration phase Registered Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Geregistreerd in april 2017, nog niet opgenomen in het pakket (mei 2019). Therapeutic value Current treatment options Geen, de huidige standaardtherapie is calcium met vitamine D. Therapeutic value No judgement This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Duration of treatment Frequency of administration 1 times a day Dosage per administration 50-100 μg References J Clin Endocrinol Metab; Lancet Diabetes Endocrinol; EPAR Additional remarks Behandelduur variëert van maanden tot jaren. Expected patient volume per year Patient volume 50 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Additional remarks Patiënten met hypoparathyreoidie maar met calcium neerslagen zoals bij hypercalciurische complicaties zoals nefrocalcinose, calcium neerslagen in de huid etc. Dit vormt een beperkt deel van de hypoparathyreoidiepopulatie. De inschatting is dat dit ongeveer 50 patiënten zal bedragen. Expected cost per patient per year Cost € 73,300.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Fabrikant; G-standaard Additional remarks Kosten zijn vele malen hoger dan huidige behandeling, er zijn echter nu groepen die regelmatig worden opgenomen in verband met lage calciumwaarden of die nierfunctie-vervangende therapie nodig hebben. Fabrikant geeft aan dat de dagelijkse dosering van 1 injectie (25, 50, 75 of 100 µg) per verpakking €5.638,36 kost (gelijk voor alle sterkten). Voor 13 verpakkingen per jaar brengt dit de totale kosten op €73.300 per jaar. Potential total cost per year Total cost € 3,665,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Yes Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Unknown Indication extensions References Additional remarks Mogelijk ook voor osteoporose. Ook de huidige PTH (1-34) zou gebruikt kunnen gaan worden voor de hypoparathyreoidie Other information Additional remarks