Extended indication Behandeling van type 1 diabetes.
Therapeutic value No estimate possible yet
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance Regulatoire T-cellen (TREGS)
Domain Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Diabetes
Extended indication Behandeling van type 1 diabetes.
Manufacturer PolTREG
Mechanism of action Unknown
Route of administration Unknown
Therapeutical formulation Unknown
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional remarks 'T1D is een voorbeeld van een auto-immuunziekte waarvan de frequentie voortdurend toeneemt bij kinderen in Europa. Er is echter geen algemeen aanvaarde behandeling die de progressie van de ziekte kan stoppen en alle getroffen personen ontwikkelen T1D volledig. Het is daarom belangrijk om de formele registratieprocedure te doorlopen en een behandeling aan te bieden die enige werkzaamheid heeft bij deze ziekte.'

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Unknown
Particularity Unknown
ATMP Yes
Submission date 2025
Expected Registration 2026
Orphan drug No
Registration phase Clinical trials

Therapeutic value

Therapeutic value No estimate possible yet

This assessment does not indicate any potential inclusion in the package.

Substantiation Er wordt veel van dit product verwacht, echter zullen de bijwerkingen niet gering zijn. Op dit moment worden de resultaten uit de klinische studies nog afgewacht.

Expected patient volume per year

Patient volume < 80,000

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Gipdatabank (1); DitabetesFonds (2); expertopinie (3)
Additional remarks Totaal aantal gebruikers van diabetesmiddelen in 2016 was 814.714 (1). 10% hiervan heeft diabetes type 1 dus het aantal patiënten in Nederland bedraagt ongeveer 80.000 (2). De behandelindicatie zou liggen bij nieuw ontdekte DM1, dat zullen er enkele duizenden per jaar zijn (3).

Expected cost per patient per year

Additional remarks Er is nog niets bekend over de mogelijke kosten in Nederland. Gezien de PRIME-status zullen de kosten mogelijk (zeer) hoog zijn.

Potential total cost per year

Off label use

Off label use Unknown

Indication extension

Indication extensions Unknown

Other information