Relacorilant Geneesmiddel 03 December 2024 Uitgebreide indicatie Cushingʼs Syndrome Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 2,010,000.00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Relacorilant Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Cushingʼs Syndrome Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Corcept Portfoliohouder Werkingsmechanisme Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum December 2025 Verwachte registratie December 2026 Weesgeneesmiddel Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Tijdslijn op basis van IHSI-inschatting. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Pasireotide, ketoconazol, mitotane, metyrapone, mifeproston, osilodristat Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Er zijn nog niet genoeg resultaten bekend om een inschatting te maken. Relacorilant werkt op ongeveer dezelfde wijze als mifepriston, maar heeft geen affiniteit voor de progesteronreceptor. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 100 or up to 400 mg once daily Bronnen NCT03697109 (GRACE) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 50 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Jans PG. De vele gedaanten van het syndroom van Cushing. Huisarts Wet. 2022 (1); Expertopinie (2). Aanvullende opmerkingen Het syndroom van Cushing is een zeldzame ziekte, met een incidentie van 2 per miljoen Nederlanders per jaar. Gemiddeld zal een huisarts in diens hele werkzame leven slechts een patiënt met de diagnose syndroom van Cushing (1). Een schatting is dat er rond de 50 patiënten zijn, maar deze zullen niet allemaal in aanmerking komen voor dit middel (2). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 40,200.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Medicijnkosten.nl (1) Aanvullende opmerkingen Het middel zal misschien dezelfde prijs krijgen als osilodristat (€119,78 inclusief BTW voor 10mg) (1). Een jaarlijkse behandeling kost dan €40.136,19 per patiënt per jaar (exclusief BTW €119,78/1,09*365,24). Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 2,010,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen