Repotrectinib Geneesmiddel 04 juni 2024 Uitgebreide indicatie Treatment of ROS1-positive locally advanced or metastatic non-small cell lung cancer (NSCLC) and for solid tumours. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Positieve CHMP-opinie Product Werkzame stof Repotrectinib Domein Oncologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Oncologie, overig Uitgebreide indicatie Treatment of ROS1-positive locally advanced or metastatic non-small cell lung cancer (NSCLC) and for solid tumours. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant BMS Portfoliohouder BMS Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Onbekend Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Januari 2024 Verwachte registratie Januari 2025 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Positieve CHMP-opinie Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP opinie november 2024 Therapeutische waarde Huidige behandelopties Crizotininb is SoC voor ROS-1 + NSCLC; entrectininb & larotrectininb zijn SoC voor NTRK+ (tumoragnostisch) populatie. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Er is nog enkel data uit de fase 1 en 2 beschikbaar. Kans op respons is voor ROS1+ NSCLC in eerste lijn 79% en na voorbehandeling met TKI 38%. Voor patiënten met NTRK+ tumoren in de eerste lijn: is de dORR 62% en in de TKI-voorbehandelde patiënten is de dORR 42%. De vergelijking met Larotrectinib is op dit moment nog niet te maken. Er zijn alleen NSCLC publicaties gevonden. ASCO rapport juni 2024: de belangrijkste uitkomstmaten voor de werkzaamheid waren het totale responspercentage en de duur van de respons. Het totale responspercentage in de TKI-naïeve groep was 58% (95% [CI] = 41%-73%) en 50% (95% CI = 35%-65%) in de TKI-voorbehandelde groep. De mediane duur van de respons was niet te schatten (95% CI = niet evalueerbaar tot niet evalueerbaar) in de TKI-naïeve groep en 9,9 maanden (95% CI = 7,4-13,0 maanden) in de TKI-voorbehandelde groep. Dit voldoet aan PASKWIL NRS criteria (ORR >40% met DoR>4 maanden). Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 160 mg daily for 14 days, followed by 160 mg twice daily. Bronnen Drilon et al. N Engl J Med 2024; 390:118-131. Repotrectinib in ROS1 Fusion–Positive Non–Small-Cell Lung Cancer. (https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2302299) https://news.bms.com/news/details/2023/Updated-Data-from-TRIDENT-1-Trial-Show-Durable-Efficacy-Benefits-with-Repotrectinib-for-Patients-with-Locally-Advanced-or-Metastatic-ROS1-Positive-Non-Small-Cell-Lung-Cancer/default.aspx; https://www.annalsofoncology.org/article/S0923-7534(23)03242-8/fulltextl; expertopinie. Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 40 - 50 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen (1) IKNL; (2) https://zoek.officielebekendmakingen.nl/stcrt-2020-44510.html); (3) Ten Berge et al. Real-world treatment patterns and survival of patients with ROS1 rearranged stage IV non-squamous NSCLC in the Netherlands. Lung Cancer 181 (2023); Pakketadvies entrectinib en larotrectinib (Rozlytrek® en Vitrakvi®) voor de behandeling van volwassen en kinderen met solide tumoren (kanker) met NTRK-genfusie. Aanvullende opmerkingen Uit de meest recente data van het Integraal Kankercentrum Nederland (1) blijkt dat jaarlijks 10.047 (incidentie 2022) patiënten gediagnosticeerd worden met niet-kleincellig longcarcinoom. Van deze groep zal jaarlijks 81% stadium IIIb/IV ontwikkelen (2). Van deze 8.138 patiënten heeft volgens de recente Nederlandse real-world data studie maximaal 0,43% een ROS1-positieve tumor (35 patiënten). (3)) Uit de voortgangsrapportage van de voorlopige toelating (VT) over 2022 blijkt dat er gedurende de periode van oktober 2021 tot december 2022 slechts 8 patiënten met verschillende typen solide tumoren in Nederland binnen de VT zijn behandeld met een NTRK-remmer. De werkgroep verwacht dat er in totaal jaarlijks tussen de 40 en 50 patiënten in aanmerking zullen komen voor deze behandeling. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Drugs.com Aanvullende opmerkingen De kosten in de Verenigde Staten voor Augtyro orale capsule 40mg bedragen ongeveer $7,644 voor 60 capsules. De kosten in de Verenigde Staten zijn vaak hoger dan in Nederland. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen