Resmetirom Geneesmiddel 06 juni 2023 Uitgebreide indicatie Patients with NASH and fibrosis Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Resmetirom Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Leverziekten Uitgebreide indicatie Patients with NASH and fibrosis Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Madrigal Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum April 2024 Verwachte registratie Augustus 2025 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Verandering in levensstijl. Insulinesensibilisatoren: Controleert de bloedsuikerspiegel (toegediend aan patiënten met type 2 diabetes). Supplementen: Verbetert de histologie van de lever bij niet-diabetische volwassenen. Statines: Lipidenverlagende geneesmiddelen voor de behandeling van abnormale bloedlipiden. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Er zijn op dit moment veel verschillende geneesmiddelen in ontwikkeling voor de indicatie NASH. Eerder werd obeticholzuur al ingediend bij de EMA, maar hier werden veel bijwerkingen gevonden bij patiënten zoals bijvoorbeeld jeuk en een hoger cholesterolgehalte. Resmetiron toonde na 52 weken een afname van ontsteking en vet, een afname van de hoeveelheid fibrose van 25% en afname van cholesterol. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 100 mg Bronnen NCT03900429; Abstract AASLD 2022: A 52-week Phase III clinical trial of resmetirom in 180 patients with well-compensated NASH cirrhosis; https://doi.org/10.1016/S2468-1253(23)00202-9 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume > 300.000 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Maag Lever Darm Stichting; CBS; Aanvullende opmerkingen In 2015 had ongeveer de helft van de Nederlanders van 20 jaar en ouder overgewicht (6,6 miljoen) en 13,7% heeft obesitas (1,8 miljoen). Van de mensen met obesitas heeft ongeveer 90% een leververvetting (1,6 miljoen). Normaal gesproken is er een leverbiopt nodig om te bepalen of er sprake is van NASH. Het is nog niet bekend hoe de behandelrichtlijn eruit zal gaan zien. Waarschijnlijk zullen met name patiënten met fibrose graad F2 en F3 in aanmerking komen en in mindere mate F4 en F5. De verwachting is dat er minimaal 300.000 patiënten in Nederland zijn die mogelijk in aanmerking zullen komen Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen