Resmetirom Geneesmiddel 06 June 2023 Uitgebreide indicatie Patients with NASH and fibrosis Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 13,200,000,000.00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Resmetirom Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Leverziekten Uitgebreide indicatie Patients with NASH and fibrosis Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Madrigal Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Februari 2024 Verwachte registratie Maart 2025 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Verandering in levensstijl. Insulinesensibilisatoren: Controleert de bloedsuikerspiegel (toegediend aan patiënten met type 2 diabetes). Supplementen: Verbetert de histologie van de lever bij niet-diabetische volwassenen. Statines: Lipide verlagende geneesmiddelen voor de behandeling van abnormale bloedlipiden. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Er zijn op dit moment veel verschillende geneesmiddelen in ontwikkeling voor de indicatie NASH. Eerder werd obeticholzuur al ingediend bij de EMA, maar hier werden veel bijwerkingen gevonden bij patiënten zoals bijvoorbeeld jeuk en een hoger cholesterolgehalte. Resmetiron toonde na 52 weken een afname van ontsteking en vet, een afname van de hoeveelheid fibrose van 25% en afname van cholesterol. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 100 mg Bronnen NCT03900429; Abstract AASLD 2022: A 52-week Phase III clinical trial of resmetirom in 180 patients with well-compensated NASH cirrhosis; https://doi.org/10.1016/S2468-1253(23)00202-9 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume > 300,000 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Maag Lever Darm Stichting; CBS; Aanvullende opmerkingen In 2015 had ongeveer de helft van de Nederlanders van 20 jaar en ouder overgewicht (6,6 miljoen) en 13,7% heeft obesitas (1,8 miljoen). Van de mensen met obesitas heeft ongeveer 90% een leververvetting (1,6 miljoen). Normaal gesproken is er een leverbiopt nodig om te bepalen of er sprake is van NASH. Het is nog niet bekend hoe de behandelrichtlijn eruit zal gaan zien. Waarschijnlijk zullen met name patiënten met fibrose graad F2 en F3 in aanmerking komen en in mindere mate F4 en F5. De verwachting is dat er minimaal 300.000 patiënten in Nederland zijn die mogelijk in aanmerking zullen komen Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 44,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen https://www.jwatch.org/na57292/2024/03/28/resmetirom-first-drug-approved-us-fda-treating-patients Aanvullende opmerkingen Madrigal Pharmaceuticals zal in de Verenigde Staten waarschijnlijk een lijstprijs hanteren van $47,400 per jaar. Die prijs is waarschijnlijk gekozen aan de hand van een kosteneffectiviteitsstudie gedaan door het 'Clinical and Economic Review (ICER). De prijs in Nederland is nog niet bekend en zal mogelijk lager uitvallen. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 13,200,000,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen