Resmetirom Medicine 06 June 2023 Extended indication Rezdiffra is indicated in conjunction with diet and exercise for the treatment of adults with noncirrhotic metabolic dysfunction-associated steatohepatitis (MASH) with moderate to advanced liver fibrosis (fibrosis stages F2 to F3). Therapeutic value Possible added value Total cost € 13,200,000,000.00 Registration phase Registered Product Active substance Resmetirom Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Liver diseases Extended indication Rezdiffra is indicated in conjunction with diet and exercise for the treatment of adults with noncirrhotic metabolic dysfunction-associated steatohepatitis (MASH) with moderate to advanced liver fibrosis (fibrosis stages F2 to F3). Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Rezdiffra Manufacturer Madrigal Portfolio holder Mechanism of action Route of administration Oral Therapeutical formulation Tablet Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity ATMP No Submission date February 2024 Expected Registration August 2025 Orphan drug Yes Registration phase Registered Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Positieve CHMP-opinie in juni 2025. Therapeutic value Current treatment options Verandering in levensstijl. Insuline-sensibilisatoren: Controleert de bloedsuikerspiegel (toegediend aan patiënten met type 2 diabetes). Supplementen: Verbetert de histologie van de lever bij niet-diabetische volwassenen. Statines: Lipide verlagende geneesmiddelen voor de behandeling van abnormale bloedlipiden. Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Er zijn op dit moment veel verschillende geneesmiddelen in ontwikkeling voor de indicatie NASH. Eerder werd obeticholzuur al ingediend bij de EMA, maar hier werden veel bijwerkingen gevonden bij patiënten zoals bijvoorbeeld jeuk en een hoger cholesterolgehalte. Resmetiron toonde na 52 weken een afname van ontsteking en vet, een afname van de hoeveelheid fibrose van 25% en afname van cholesterol. Duration of treatment Frequency of administration 1 times a day Dosage per administration 100mg References NCT03900429; Abstract AASLD 2022: A 52-week Phase III clinical trial of resmetirom in 180 patients with well-compensated NASH cirrhosis; https://doi.org/10.1016/S2468-1253(23)00202-9 Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume > 300,000 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Maag Lever Darm Stichting; CBS; Additional remarks In 2015 had ongeveer de helft van de Nederlanders van 20 jaar en ouder overgewicht (6,6 miljoen) en 13,7% heeft obesitas (1,8 miljoen). Van de mensen met obesitas heeft ongeveer 90% een leververvetting (1,6 miljoen). Normaal gesproken is er een leverbiopt nodig om te bepalen of er sprake is van NASH. Het is nog niet bekend hoe de behandelrichtlijn eruit zal gaan zien. Waarschijnlijk zullen met name patiënten met fibrose graad F2 en F3 in aanmerking komen en in mindere mate F4 en F5. De verwachting is dat er minimaal 300.000 patiënten in Nederland zijn die mogelijk in aanmerking zullen komen. Expected cost per patient per year Cost € 44,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References https://www.jwatch.org/na57292/2024/03/28/resmetirom-first-drug-approved-us-fda-treating-patients Additional remarks Madrigal Pharmaceuticals zal in de Verenigde Staten waarschijnlijk een lijstprijs hanteren van $47,400 per jaar. Die prijs is waarschijnlijk gekozen aan de hand van een kosteneffectiviteitsstudie gedaan door het 'Clinical and Economic Review (ICER). De prijs in Nederland is nog niet bekend en zal mogelijk lager uitvallen. Potential total cost per year Total cost € 13,200,000,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks