Revumenib Geneesmiddel 03 december 2024 Uitgebreide indicatie MLLr/KMT2A Gene Rearrangement or NPM1 Mutation relapsed or refractory acute leukaemia Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Revumenib Domein Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie AML/MDS Uitgebreide indicatie MLLr/KMT2A Gene Rearrangement or NPM1 Mutation relapsed or refractory acute leukaemia Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Syndax Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Werkingsmechanisme: Menin inhibitors; Protein-protein interaction inhibitors Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Juni 2025 Verwachte registratie Juli 2026 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Azacitidine en venetoclax combinatie. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Er lopen op dit moment twee fase 2 studies, waarbij revumenib vergeleken wordt met de standard of care. Revumenib is een menin inhibitor. Er wordt verwacht dat er nog meer menin inhibitors zullen volgen en deze een rol gaan spelen bij de behandeling van leukemie. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT04065399 (AUGMENT-101) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 43 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen (1) NKR2021; (2) Arlene Redner, Rachel Kessel, in Lanzkowsky's Manual of Pediatric Hematology and Oncology (Seventh Edition), 2022 Aanvullende opmerkingen Er waren 853 AML diagnoses in 2021 (1). Mutaties van het KMT2A (MLL) gen bij 11q23. 3 wordt gezien in 4% tot 5% in alle leeftijdsgroepen van de novo volwassenen met AML echter in een veel grotere mate in jongeren (tot 22%) en met name kinderen (2). Er komen maximaal 43 patiënten in aanmerking. Aangezien vooral ouderen behandeld zullen worden met dit geneesmiddel zal het uiteindelijke aantal waarschijnlijk lager liggen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen