Revumenib Medicine 03 December 2024 Extended indication MLLr/KMT2A Gene Rearrangement or NPM1 Mutation relapsed or refractory acute leukaemia. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost € 17,845,000.00 Registration phase Clinical trials Product Active substance Revumenib Domain Hematology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication AML / MDS Extended indication MLLr/KMT2A Gene Rearrangement or NPM1 Mutation relapsed or refractory acute leukaemia. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Revuforj Manufacturer Syndax Portfolio holder Mechanism of action Route of administration Oral Therapeutical formulation Capsule Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Werkingsmechanisme: Menin inhibitors; Protein-protein interaction inhibitors. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Particularity ATMP No Submission date July 2026 Expected Registration August 2027 Orphan drug No Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Tijdslijn op basis van IHSI-inschatting. Therapeutic value Current treatment options Azacitidine en venetoclax combinatie. Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Er lopen op dit moment twee fase 2 studies, waarbij revumenib vergeleken wordt met de standard of care. Revumenib is een menin inhibitor. Er wordt verwacht dat er nog meer menin inhibitors zullen volgen en deze een rol gaan spelen bij de behandeling van leukemie. Duration of treatment Frequency of administration 2 times a day Dosage per administration References NCT04065399 (AUGMENT-101); NCT05406817 Additional remarks De aanbevolen dosering van REVUFORJ varieert afhankelijk van het gewicht van de patiënt en het gelijktijdig gebruik van sterke CYP3A4-remmers. Bij een gewicht van de patiënt van 40kg of meer, 270mg tweemaal daags oraal (zonder sterke CYP3A4 remmers) of 160mg tweemaal daags oraal (met sterke CYP3A4 remmers). Bij een gewicht van de patiënt van minder dan 40kg, 160mg/m2 oraal tweemaal daags (zonder sterke CYP3A4 remmers) of 95mg/m2 oraal tweemaal daags (met sterke CYP3A4 remmers). Expected patient volume per year Patient volume < 43 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References (1) NKR2021; (2) Arlene Redner, Rachel Kessel, in Lanzkowsky's Manual of Pediatric Hematology and Oncology (Seventh Edition), 2022 Additional remarks Er waren 853 AML diagnoses in 2021 (1). Mutaties van het KMT2A (MLL) gen bij 11q23. 3 wordt gezien in 4% tot 5% in alle leeftijdsgroepen van de novo volwassenen met AML echter in een veel grotere mate in jongeren (tot 22%) en met name kinderen (2). Er komen maximaal 43 patiënten in aanmerking. Aangezien vooral ouderen behandeld zullen worden met dit geneesmiddel zal het uiteindelijke aantal waarschijnlijk lager liggen. Expected cost per patient per year Cost € < 415,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Drugs.com (1); cancerhealth.com (2). Additional remarks De prijs in de Verenigde Staten is $21,093.52 voor 30 tabletten van 160mg (1). De maandelijkse prijs wordt geschat op $39.500 per maand (2). Dit zou ongeveer €415.000 per jaar zijn. De behandelduur is echter nog niet bekend. De prijs in de Verenigde Staten is doorgaans hoger dan in Nederland, dus de prijs zal waarschijnlijk lager uitvallen. Potential total cost per year Total cost € 17,845,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks