RGX-111 Medicine 03 December 2024 Extended indication Severe mucopolysaccharidosis type 1 (MPS 1). Therapeutic value No estimate possible yet Total cost Registration phase Clinical trials Product Active substance RGX-111 Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Metabolic diseases Extended indication Severe mucopolysaccharidosis type 1 (MPS 1). Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Abbvie Portfolio holder Abbvie Mechanism of action Gene therapy Route of administration Unknown Therapeutical formulation Unknown Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks RGX-111 is een recombinant adeno-associated virus 9 (AAV9)-gentherapie voor de behandeling van centraal zenuwstelsel symptomen bij kinderen en volwassen patiënten met mucopolysacharidose type I (MPS I). Via een eenmalige intra-cisternale injectie wordt het alfa-l-iduronidase (IDUA)-gen met behulp van de AAV-vector toegediend. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity ATMP Yes Submission date 2026 Expected Registration 2027 Orphan drug Yes Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Fabrikant geeft aan dat de tijdslijnen onzeker zijn. Therapeutic value Current treatment options Voor MPS I, II en VI is een behandeling mogelijk met enzymvervangingstherapie (ERT). Dit wordt via een infuus eenmaal per week toegediend. ERT remt de ziekte af, er is geen genezing mogelijk. Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Het is de vraag of aangetoond kan worden dat deze gentherapie meerwaarde heeft boven de allo-HSCT die nu standaard is. De studies die nu worden uitgevoerd zijn nog niet gepubliceerd. Interim data gepresenteerd op congressen tonen veiligheid aan en effect op de biochemische marker heparansulfaat in liquor. Klinisch relevante effecten zijn nog niet te beoordelen. Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration References NCT03580083 Additional remarks Experimental: Dose 1; 1x10^10 GC/g brain mass of RGX-111 Interventions: Genetic: RGX-111 Experimental: Dose 2; 5x10^10 GC/g brain mass of RGX-111 Expected patient volume per year Patient volume 2 - 3 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Orpha.net (1); Expertopinie (2). Additional remarks De prevalentie van MPS I wordt geschat op 1 op 100.000 (1). Het indicatiegebied van dit middel overlapt echter met dat voor allogene HSCT: pasgeborenen met een ernstig fenotype. Dit zijn slechts twee tot drie patiënten per jaar. Naar verwachting zal slechts een enkele patiënt uit de prevalente pool van patiënten (ongeveer 50 in Nederland) hiervoor in aanmerking komen (2). Expected cost per patient per year Cost References Additional remarks Er is nog niets bekend over de mogelijke prijs. Gezien het een gentherapie betreft zal de prijs waarschijnlijk (zeer) hoog zijn. Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use No Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks