Sapropterin Medicine 08 June 2021 Extended indication Hyperfenylalaninemie (HPA) bij: volwassenen en kinderen met fenylketonurie (PKU); volwassenen en kinderen met tetrahydrobiopterine (BH4)-deficiëntie. Aangetoond moet zijn dat de patiënt een respons geeft op een dergelijke behandeling. Therapeutic value Possible equal value Total cost Registration phase Registration application pending Product Active substance Sapropterin Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion Generic G Main indication Metabolic diseases Extended indication Hyperfenylalaninemie (HPA) bij: volwassenen en kinderen met fenylketonurie (PKU); volwassenen en kinderen met tetrahydrobiopterine (BH4)-deficiëntie. Aangetoond moet zijn dat de patiënt een respons geeft op een dergelijke behandeling. Current proprietary name Kuvan (BioMarin) Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Portfolio holder Mechanism of action Unknown Route of administration Unknown Therapeutical formulation Unknown Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks De werkzame stof in Kuvan, sapropterinedihydrochloride, is een synthetische kopie van BH4. Bij PKU werkt het door de activiteit van het defecte enzym te versterken, terwijl het bij BH4-deficiëntie de ontbrekende cofactor vervangt. Deze acties helpen het vermogen van het enzym om fenylalanine om te zetten in tyrosine te herstellen, waardoor de fenylalaninespiegels in het bloed worden verlaagd. Registration Registration route Unknown Type of trajectory Unknown Particularity Unknown ATMP No Submission date January 2021 Expected Registration January 2022 Orphan drug No Registration phase Registration application pending Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Originele product had ooit een weesstatus, dat is nu verlopen. Geen SPC van kracht. Therapeutic value Current treatment options Therapeutic value Possible equal value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration References Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Additional remarks Expected cost per patient per year Cost References Additional remarks Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Unknown Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks