Sebelipase alfa Medicine 09 January 2018 Extended indication Kanuma is geïndiceerd voor langdurige enzymvervangende therapie (ERT) bij patiënten van alle leeftijden met lysosomale zure lipase (LAL)-deficiëntie. Therapeutic value Possible added value Total cost € 5,690,000.00 Registration phase Registered and reimbursed Product Active substance Sebelipase alfa Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion Main indication Metabolic diseases Extended indication Kanuma is geïndiceerd voor langdurige enzymvervangende therapie (ERT) bij patiënten van alle leeftijden met lysosomale zure lipase (LAL)-deficiëntie. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Kanuma Manufacturer Alexion Portfolio holder Mechanism of action Unknown Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Intravenous drip Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Sebelipase alfa is recombinant zure lipase en werkt als een enzymvervangende therapie. De verwachting is dat het een meerwaarde heeft t.o.v. supportive care, met name bij kinderen. Extreem zeldzame aandoening. Risico: kosten en uitbreiding naar mildere vormen. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Unknown Particularity New medicine ATMP Unknown Submission date Expected Registration August 2015 Orphan drug Yes Registration phase Registered and reimbursed Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Geregistreerd in augustus 2015; Beschikbaar via een decentraal arrangement i.o.m. expertisecentra (AMC/UMCG) Therapeutic value Current treatment options Geen behandelalternatieven. Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Effectiviteit alleen voor de infantiele vorm op een hard klinisch eindpunt vastgesteld (overleving). Er bestaat risico op uitbreiding naar mildere vormen, waarbij verbetering van lipidenprofiel en leverenzymen is aangetoond; nog geen overtuigend bewijs van effect op harde klinische eindpunten. Duration of treatment Frequency of administration 1 times a week Dosage per administration 1-3 mg/kg References Additional remarks 1 mg/kg om de week tot 3 mg/kg iedere week. Expected patient volume per year Patient volume < 10 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Additional remarks De EMA schat de prevalentie van LALD op 0,2 per 10.000 inwoners. In potentie zijn er dus 340 patiënten in Nederland. Er zijn echter momenteel minder dan 10 patiënten in Nederland bekend. Expected cost per patient per year Cost € 280,000.00 - 858,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Additional remarks Meerkosten, omdat er geen (alternatieve) medicamenteuze behandeling is en huidige standaardbehandeling supportive care is. Kind 6 kg ernstige vorm: €572.000 pppj; kind 20 kg milde vorm: €286.000 pppj; volwassene 60 kg milde vorm €858.000 pppj. Totaal 2 tot 5 miljoen per jaar. Potential total cost per year Total cost € 5,690,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Unknown Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks