Seladelpar Medicine 12 June 2019 Extended indication Behandeling van primaire biliaire cholangitis. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost € 35,000,000.00 Registration phase Clinical trials Product Active substance Seladelpar Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Liver diseases Extended indication Behandeling van primaire biliaire cholangitis. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer CymaBay Portfolio holder Mechanism of action Receptor agonist Route of administration Oral Therapeutical formulation Unknown Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks An orally active, potent, selective peroxisome proliferator-activated receptor delta (PPARδ) agonist. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Accelerated assessment Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME) ATMP Unknown Submission date 2021 Expected Registration 2022 Orphan drug Yes Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Momenteel lopen er fase 3 klinische studies. Therapeutic value Current treatment options Obeticholzuur en ursodeoxycholzuur zijn in Europa geautoriseerd voor de behandeling van primaire biliaire cholangitis. Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation De plaats van seladelpar in de behandelrichtlijn is nog onduidelijk. In een 12 weken durende dubbelblinde placebo gecontroleerde fase 2 studie werden patiënten behandeld met placebo, seladelpar 50mg/dag of 200mg/dag, naast behandeling met ursodeoxycholzuur. Seladelpar leidde tot genormaliseerde alkalische fosfatasespiegels bij patiënten die 12 weken behandeling hadden voltooid. De behandeling was echter geassocieerd met graad 3 toename in aminotransferasen, waardoor het onderzoek vroegtijdig werd gestopt. De effecten van seladelpar worden momenteel in lagere doses onderzocht. De eerste resultaten uit de fase 3 studie zijn positief. Duration of treatment Frequency of administration 1 times a day Dosage per administration 2, 5, of 10 mg References NCT03301506 26/9 CH Lancet Gastroenterol Hepatol. 2017 Oct;2(10):716-726. Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume 1,000 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References GVS-advies obeticholzuur (Ocaliva®) voor de behandeling van primaire biliaire cholangitis (PBC). Additional remarks De inschatting voor het aantal patiënten met de diagnose PBC in Nederland in 2020 is 2.632. Rond de 1.000 patiënten werden ingeschat om in aanmerking te komen voor behandeling met Ocaliva. De verwachting is dat slechts enkele tientallen patiënten met PBC in eerste instantie behandeld worden als het middel veilig en effectief blijkt. Expected cost per patient per year Cost € 35,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References GVS-advies obeticholzuur (Ocaliva®) voor de behandeling van primaire biliaire cholangitis (PBC). Additional remarks Obeticholzuur (Ocaliva) kost per patiënt €35.290 voor een volledige behandeling van een jaar. Potential total cost per year Total cost € 35,000,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Yes Indications off label use References Expertopinie Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions Er loopt al een klinische trial naar effecten bij NASH (non-alcoholische steatohepatitis). Dit betreft een potentieel veel grotere groep patiënten. References NCT03551522 Additional remarks Other information Additional remarks