Seladelpar Geneesmiddel 12 juni 2019 Uitgebreide indicatie Seladelpar Gilead is indicated for the treatment of primary biliary cholangitis (PBC) in combination with ursodeoxycholic acid (UDCA) in adults who have an inadequate response to UDCA alone, or as monotherapy in those unable to tolerate UDCA. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 35.000.000,00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Seladelpar Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Leverziekten Uitgebreide indicatie Seladelpar Gilead is indicated for the treatment of primary biliary cholangitis (PBC) in combination with ursodeoxycholic acid (UDCA) in adults who have an inadequate response to UDCA alone, or as monotherapy in those unable to tolerate UDCA. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Lyvdelzi Fabrikant Gilead Portfoliohouder Gilead Werkingsmechanisme Receptoragonist Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Onbekend Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen An orally active, potent, selective peroxisome proliferator-activated receptor delta (PPARδ) agonist. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Nee Indieningsdatum Februari 2024 Verwachte registratie Februari 2025 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP opinie december 2024 Therapeutische waarde Huidige behandelopties Obeticholzuur en ursodeoxycholzuur zijn in Europa geautoriseerd voor de behandeling van primaire biliaire cholangitis. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De plaats van seladelpar in de behandelrichtlijn is nog onduidelijk. In een 12 weken durende dubbelblinde placebo gecontroleerde fase 2 studie werden patiënten behandeld met placebo, seladelpar 50mg/dag of 200mg/dag, naast behandeling met ursodeoxycholzuur. Seladelpar leidde tot genormaliseerde alkalische fosfatasespiegels bij patiënten die 12 weken behandeling hadden voltooid. De behandeling was echter geassocieerd met graad 3 toename in aminotransferasen, waardoor het onderzoek vroegtijdig werd gestopt. De effecten van seladelpar worden momenteel in lagere doses onderzocht. In de fase 3 studie was het percentage patiënten met een biochemische respons en alkalische fosfatasenormalisatie significant hoger met seladelpar dan met placebo. Seladelpar verminderde ook aanzienlijk pruritus bij patiënten die bij aanvang matige tot ernstige pruritus hadden. De incidentie en ernst van bijwerkingen waren vergelijkbaar in de twee groepen. Er kan een meerwaarde verwacht worden van seladelpar in de derde lijn. Hierbij moet wel worden meegenomen dat bezafibraat een stuk goedkoper is. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 10mg Bronnen NCT03301506; Jones et al. Lancet Gastroenterol Hepatol. 2017; Hirschfield et al. NEJM. 2024; Expertopinie Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 1.000 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen GVS-advies obeticholzuur (Ocaliva®) voor de behandeling van primaire biliaire cholangitis (PBC). Aanvullende opmerkingen De inschatting voor het aantal patiënten met de diagnose PBC in Nederland in 2020 is 2.632. Rond de 1.000 patiënten werden ingeschat om in aanmerking te komen voor behandeling met Ocaliva. De verwachting is dat slechts enkele tientallen patiënten met PBC in eerste instantie behandeld worden als het middel veilig en effectief blijkt. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 35.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen GVS-advies obeticholzuur (Ocaliva®) voor de behandeling van primaire biliaire cholangitis (PBC). Aanvullende opmerkingen Obeticholzuur (Ocaliva) kost per patiënt €35.290 voor een volledige behandeling van een jaar. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 35.000.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Er is op dit moment niets bekend over toekomstig off-label gebruik. Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen NCT03551522 Aanvullende opmerkingen Studie is gestopt, er heeft geen EMA indiening plaatsgevonden. Overige informatie Aanvullende opmerkingen