Seladelpar Geneesmiddel 12 June 2019 Uitgebreide indicatie Behandeling van primaire biliaire cholangitis Therapeutische waarde Nog geen oordeel Totale kosten € 35,000,000.00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Seladelpar Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Leverziekten Uitgebreide indicatie Behandeling van primaire biliaire cholangitis Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant CymaBay Portfoliohouder Werkingsmechanisme Receptoragonist Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Onbekend Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen An orally active, potent, selective peroxisome proliferator-activated receptor delta (PPARδ) agonist. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Onbekend Indieningsdatum 2020 Verwachte registratie 2021 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Momenteel lopen er fase 2 klinische studies. Een fase 3 studie is in voorbereiding. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Obeticholzuur en ursodeoxycholzuur zijn in de EU geautoriseerd voor de behandeling van primaire biliaire cholangitis. Therapeutische waarde Nog geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De plaats van Seladepar in de behandelrichtlijn is nog onduidelijk. In een 12 weken durende dubbelblinde placebo gecontroleerde fase 2 studie werden patiënten behandeld met placebo, seladelpar 50 mg/dag of 200 mg/dag, naast behandeling met ursodeoxycholzuur. Seladelpar leidde tot genormaliseerde alkalische fosfatasespiegels bij patiënten die 12 weken behandeling hadden voltooid. De behandeling was echter geassocieerd met graad 3 toename in aminotransferasen, waardoor het onderzoek vroegtijdig werd gestopt. De effecten van Seladelpar worden momenteel in lagere doses onderzocht. De fase 3 studie zal pas starten in 2018. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 2, 5, of 10 mg Bronnen NCT03301506 26/9 CH Lancet Gastroenterol Hepatol. 2017 Oct;2(10):716-726. Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 1,000 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen GVS-advies obeticholzuur (Ocaliva®) voor de behandeling van primaire biliaire cholangitis (PBC). Aanvullende opmerkingen De inschatting voor het aantal patiënten met de diagnose PBC in Nederland in 2020 is 2.632. Rond de 1.000 patiënten werden ingeschat om in aanmerking te komen voor behandeling met Ocaliva. De verwachting is dat slechts enkele tientallen patiënten met PBC in eerste instantie behandeld worden als het middel veilig en effectief blijkt. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 35,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen GVS-advies obeticholzuur (Ocaliva®) voor de behandeling van primaire biliaire cholangitis (PBC). Aanvullende opmerkingen Obeticholzuur (Ocaliva) kost per patiënt €35.290 voor een volledige behandeling van een jaar. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 35,000,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Ja Indicaties off-label gebruik Bronnen Expertopinie Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Er loopt al een klinische trial naar effecten bij NASH (non-alcoholische steatohepatitis). Dit betreft een potentieel veel grotere groep patiënten. Bronnen NCT03551522 Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen