Seladelpar Geneesmiddel 12 juni 2019 Uitgebreide indicatie Behandeling van primaire biliaire cholangitis. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 35.000.000,00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Seladelpar Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Leverziekten Uitgebreide indicatie Behandeling van primaire biliaire cholangitis. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant CymaBay Portfoliohouder Werkingsmechanisme Receptoragonist Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Onbekend Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen An orally active, potent, selective peroxisome proliferator-activated receptor delta (PPARδ) agonist. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Onbekend Indieningsdatum 2022 Verwachte registratie 2023 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Momenteel lopen er fase 3 klinische studies. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Obeticholzuur en ursodeoxycholzuur zijn in Europa geautoriseerd voor de behandeling van primaire biliaire cholangitis. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De plaats van seladelpar in de behandelrichtlijn is nog onduidelijk. In een 12 weken durende dubbelblinde placebo gecontroleerde fase 2 studie werden patiënten behandeld met placebo, seladelpar 50mg/dag of 200mg/dag, naast behandeling met ursodeoxycholzuur. Seladelpar leidde tot genormaliseerde alkalische fosfatasespiegels bij patiënten die 12 weken behandeling hadden voltooid. De behandeling was echter geassocieerd met graad 3 toename in aminotransferasen, waardoor het onderzoek vroegtijdig werd gestopt. De effecten van seladelpar worden momenteel in lagere doses onderzocht. De eerste resultaten uit de fase 3 studie zijn positief. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 2, 5, of 10 mg Bronnen NCT03301506 26/9 CH Lancet Gastroenterol Hepatol. 2017 Oct;2(10):716-726. Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 1.000 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen GVS-advies obeticholzuur (Ocaliva®) voor de behandeling van primaire biliaire cholangitis (PBC). Aanvullende opmerkingen De inschatting voor het aantal patiënten met de diagnose PBC in Nederland in 2020 is 2.632. Rond de 1.000 patiënten werden ingeschat om in aanmerking te komen voor behandeling met Ocaliva. De verwachting is dat slechts enkele tientallen patiënten met PBC in eerste instantie behandeld worden als het middel veilig en effectief blijkt. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 35.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen GVS-advies obeticholzuur (Ocaliva®) voor de behandeling van primaire biliaire cholangitis (PBC). Aanvullende opmerkingen Obeticholzuur (Ocaliva) kost per patiënt €35.290 voor een volledige behandeling van een jaar. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 35.000.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Ja Indicaties off-label gebruik Bronnen Expertopinie Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Er loopt al een klinische trial naar effecten bij NASH (non-alcoholische steatohepatitis). Dit betreft een potentieel veel grotere groep patiënten. Bronnen NCT03551522 Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen