Selinexor Geneesmiddel 08 juni 2021 Uitgebreide indicatie In combinatie met bortezomib en dexamethason voor de behandeling van volwassen patiënten met multipel myeloom die tenminste één eerdere therapie hebben ondergaan. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 6.150.000,00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Selinexor Domein Hematologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Multipel Myeloom Uitgebreide indicatie In combinatie met bortezomib en dexamethason voor de behandeling van volwassen patiënten met multipel myeloom die tenminste één eerdere therapie hebben ondergaan. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Nexpovio Fabrikant Stemline Portfoliohouder Stemline Werkingsmechanisme Overig Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Omhulde tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum April 2021 Verwachte registratie Juli 2022 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP opinie ontvangen in mei 2022. Selinexor voldoet aan de criteria voor toepassing van de sluis, aangezien het verwachte macrokostenbeslag van deze verstrekking €40 miljoen of meer per jaar is. Consequentie van de toepassing van de sluis op basis van dit criterium is dat selinexor breed in de sluis wordt geplaatst voor geneeskundige behandeling en de toepassing voor deze nieuwe indicatie en de toekomstige indicaties vooralsnog geen deel uitmaken van het basispakket. Volledigheidshalve wordt opgemerkt dat de verstrekking van selinexor voor de reeds bestaande indicatie niet is uitgezonderd van het basispakket. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Triple or quadrupel therapie heeft de voorkeur, niet deze combinatie. Aangezien de meeste patiënten bortezomib en dexamethason al in een eerdere lijn hebben ontvangen zal het slechts voor een kleine restgroep ingezet worden als het beschikbaar komt. Behandelduur Gemiddeld 13.93 maand/maanden Toedieningsfrequentie 1 maal per week Dosis per toediening 100 mg Bronnen Once-per-week selinexor, bortezomib, and dexamethasone versus twice-per-week bortezomib and dexamethasone in patients with multiple myeloma (BOSTON): a randomised, open-label, phase 3 trial. The Lancet. 2020 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 50 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen 1. https://iknl.nl 2) Yong, K et al; Br J Haematol. 2016, Oct; 175(2):252264, doi:10.1111/bjh.14213 3) Expert opinie 4) Pilot multipel myeloom Zorginstituut Nederland. 5) Grosicki, S. et al; Lancet (2020) Nov 14; 396(10262), 1563–1573. doi:10.1016/s0140-6736(20)32292-3 Aanvullende opmerkingen De Nederlandse Kanker Registratie becijfert, dat in de periode van 2014 tot 2018, 6.361 patiënten nieuw gediagnosticeerd werden met multipel myeloom (MM). Dit komt overeen met 1.272 patiënten per jaar (1). Van deze patiënten krijgt 61% een tweedelijns behandeling (2). Dit komt neer op 776 patiënten. De verwachte plaatsbepaling is de behandeling van patiënten die niet in aanmerking komen voor een allogene en/of autologe stamceltransplantatie (ASCT), die lenalidomide refractair zijn en daratumumab voorbehandeld/refractair zijn. Binnen deze groep zullen naar verwachting nog andere therapieën de voorkeur verdienen boven selinexor in combinatie met bortezomib en dexamethason. De meeste patiënten zullen bortezomib en dexamethason al in eerdere lijnen hebben ontvangen en gezien het bijwerkingenprofiel zal de behandeling slechts voor een kleine restgroep in aanmerking komen van maximaal 50 patiënten (3). Omdat er geen vergelijkende studies gedaan zijn ten opzichte van andere huidige behandelingen en omdat sommige behandelingen voor MM nog onder beoordeling zijn van het Zorginstituut. Bijvoorbeeld in de pilot MM, is de definitieve plaats in het behandelalgoritme nog onbekend en daarmee de effectiviteit/impact in de praktijk onzeker (4). Tenslotte is de plaatsbepaling extra onzeker doordat deze behandeling in de registratiestudie enkel is vergeleken met de behandeling bortezomib en dexamethason (5) Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 123.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Fabrikant; https://portal.cgmlauer.cgm.com/LF/Seiten/Verwaltung/Kundencenter/1.aspx Aanvullende opmerkingen In Duitsland is de lijstprijs per maand bepaald op €8.929. De mediane behandelduur is 13,9 maanden wat neerkomt op ongeveer €123.000 per patiënt per jaar. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 6.150.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen