Selumetinib Medicine 03 June 2025 Extended indication Koselugo as monotherapy is indicated for the treatment of symptomatic, inoperable plexiform neurofibromas (PN) in adult patients with neurofibromatosis type 1 (NF1). Therapeutic value Possibly no place in the treatment regimen Total cost € 66,582,600.00 Registration phase Registered Product Active substance Selumetinib Domain Oncology Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Oncology other Extended indication Koselugo as monotherapy is indicated for the treatment of symptomatic, inoperable plexiform neurofibromas (PN) in adult patients with neurofibromatosis type 1 (NF1). Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Koselugo Manufacturer Alexion Portfolio holder Alexion Mechanism of action MEK kinase inhibitor Route of administration Oral Therapeutical formulation Capsule Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Erasmus MC Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity ATMP No Submission date 2025 Expected Registration November 2025 Orphan drug Yes Registration phase Registered Reimbursement Medicine sluice Broadly excluded Additional remarks Selumetinib is in november 2025 in de sluis geplaatst, voor zover verstrekt in het kader van alle geneeskundige behandelingen, met uitzondering van de toepassing tot 1 januari 2028 als monotherapie in het kader van de geneeskundige behandeling van symptomatische, inoperabele plexiforme neurofibromen bij pediatrische patiënten met neurofibromatose type 1 in de leeftijd van drie jaar of ouder. Therapeutic value Current treatment options Therapeutic value Possibly no place in the treatment regimen This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation De objectieve response rate was 20% (n=14/71; 95% CI 11,2 to 30,9). Mediane maximale verlaging van patiëntvolume was 23,6% (range: −48,1% tot 5,5%). Er is mogelijk geen therapeutische meerwaarde. Duration of treatment Frequency of administration 2 times a day Dosage per administration 25mg/m2 BSA References NCT04924608 (KOMET); Chen et al. Lancet. Expertopinie Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 249 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References CBS. 2024 (1); Budgetimpactanalyse van selumetinib (Koselugo®) voor de behandeling van symptomatische, inoperabele plexiforme neurofibromen bij pediatrische patiënten met neurofibromatose type 1 van drie jaar of ouder. Zorginstituut Nederland. 2024 (2). Additional remarks Prevalentie: In 2025 waren er in Nederland 14.752.605 mensen met een leeftijd van 18 jaar en ouder (1). Plexiform NF1 komt bij 1 op de 2.500 tot 3.000 mensen voor (n=5.901). Plexiforme neurofibromen komen in ongeveer de helft van deze patiënten voor (n=2.951). De helft van de patiënten is symptomatisch waarvan de helft inoperabel is door diffuse groei van het fibroom of een locatie die niet met chirurgie kan worden bereikt (n=738). Tenslotte heeft niet iedere patiënt een dermate hoge ziektelast dat deze in aanmerking komt voor een behandeling. Geschat wordt dat een derde in aanmerking komt (n=246) (2). In 2024 werden 164.473 kinderen geboren (1). De jaarlijkse incidentie, op basis van dezelfde epidemiologie, is drie patiënten. In totaal komen er mogelijk 249 patiënten in aanmerking voor deze indicatieuitbreiding. Expected cost per patient per year Cost € < 267,400.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Advies - vergoed selumetinib (Koselugo®) voor de behandeling van goedaardige tumoren bij kinderen met neurofibromatose type 1 (NF1). Zorginstituut Nederland. 2024 (1). Additional remarks Een behandeling voor een patiënt met een gemiddeld lichaamsoppervlak van 1,70m2 kost €267.402 per patiënt per jaar (1). Potential total cost per year Total cost € 66,582,600.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks