Selumetinib Medicine 04 December 2025 Extended indication Koselugo as monotherapy is indicated for the treatment of symptomatic, inoperable plexiform neurofibromas (PN) in patients with neurofibromatosis type 1 (NF1) aged 1 year to less than 7 years and for older patients with swallowing difficulties. Therapeutic value Total cost Registration phase Registered Product Active substance Selumetinib Domain Oncology Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Oncology other Extended indication Koselugo as monotherapy is indicated for the treatment of symptomatic, inoperable plexiform neurofibromas (PN) in patients with neurofibromatosis type 1 (NF1) aged 1 year to less than 7 years and for older patients with swallowing difficulties. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Koselugo Manufacturer Alexion Portfolio holder Alexion Mechanism of action MEK kinase inhibitor Route of administration Oral Therapeutical formulation Granulate Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity New therapeutical formulation ATMP No Submission date January 2025 Expected Registration January 2026 Orphan drug Yes Registration phase Registered Reimbursement Medicine sluice Broadly excluded Additional remarks Deze indicatieuitbreiding geldt alleen voor de nieuwe toedieningsvorm (granulaat in capsules voor orale toediening). Selumetinib is in november 2025 in de sluis geplaatst, voor zover verstrekt in het kader van alle geneeskundige behandelingen, met uitzondering van de toepassing tot 1 januari 2028 als monotherapie in het kader van de geneeskundige behandeling van symptomatische, inoperabele plexiforme neurofibromen bij pediatrische patiënten met neurofibromatose type 1 in de leeftijd van drie jaar of ouder (harde capsules). Therapeutic value Current treatment options Therapeutic value Substantiation Duration of treatment Frequency of administration 2 times a day Dosage per administration 5 of 7,5 mg References NCT05309668 (SPRINKLE) Additional remarks De aanbevolen dosering op basis van het lichaamsoppervlak is gelijk aan 25 mg/m2, te strooien over of te mengen met zacht voedsel en tweemaal daags oraal in te nemen. Expected patient volume per year Patient volume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Additional remarks Expected cost per patient per year Cost € 89,000.00 - 298,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Advies - vergoed selumetinib (Koselugo®) voor de behandeling van goedaardige tumoren bij kinderen met neurofibromatose type 1 (NF1). Zorginstituut Nederland. 2024 Additional remarks De totale kosten per patiënt voor selumetinib zijn afhankelijk van het lichaamsoppervlak van een patiënt en kunnen variëren van ongeveer €89.129 tot €297.125 per jaar (bij kinderen van 3 jaar en ouder). Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks