Setmelanotide Geneesmiddel 04 juni 2024 Uitgebreide indicatie Extension of indication to include the population of children aged 2 years and above for the treatment of pro-opiomelanocortin (POMC), proprotein convertase subtilisin/kexin Type 1 (PCSK1) deficiency or biallelic leptin receptor (LEPR) deficiency and Bardet-Biedl Syndrome (BBS) for IMCIVREE. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Setmelanotide Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Stofwisseling en Endocrinologie, overig Uitgebreide indicatie Extension of indication to include the population of children aged 2 years and above for the treatment of pro-opiomelanocortin (POMC), proprotein convertase subtilisin/kexin Type 1 (PCSK1) deficiency or biallelic leptin receptor (LEPR) deficiency and Bardet-Biedl Syndrome (BBS) for IMCIVREE. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Imcivree Fabrikant Rhythm Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum December 2023 Verwachte registratie Oktober 2024 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT04966741 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen