Setmelanotide Geneesmiddel 04 juni 2024 Uitgebreide indicatie Extension of indication to include the population of children aged 2 years and above for the treatment of pro-opiomelanocortin (POMC), proprotein convertase subtilisin/kexin Type 1 (PCSK1) deficiency or biallelic leptin receptor (LEPR) deficiency and Bardet-Biedl Syndrome (BBS) for IMCIVREE. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 1.875.000,00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Setmelanotide Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Stofwisseling en Endocrinologie, overig Uitgebreide indicatie Extension of indication to include the population of children aged 2 years and above for the treatment of pro-opiomelanocortin (POMC), proprotein convertase subtilisin/kexin Type 1 (PCSK1) deficiency or biallelic leptin receptor (LEPR) deficiency and Bardet-Biedl Syndrome (BBS) for IMCIVREE. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Imcivree Fabrikant Rhythm Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum December 2023 Verwachte registratie September 2024 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP opinie juni 2024 Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing NCT04966741 is een open label studie waarbij er een 25% afname in BMI was in de POMC/PCSK1/LEPR-deficiëntiegroep en een 10% afname in de BBS-groep. Dit is een redelijke effectiviteit. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT04966741 Aanvullende opmerkingen 0,5 mg once daily for 52 weeks. The dose was escalated by increments of 0.5 mg every 2 weeks, if tolerated, at the dose escalation visits (Weeks 2, 4, and 6) to a maximum dose of 0.5 to 2.0 mg QD with the maximum dose based on body weight. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 10 - 20 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Horizonscan Geneesmiddelen setmelanotide. 2022 (1); Expertopinie (2). Aanvullende opmerkingen In de Verenigde Staten wordt de prevalentie geschat op 1/100.000. Epidemiologische gegevens zijn beperkt in Europa, maar in Denemarken werd de prevalentie geschat op 1 op 59.000, en op Réunion (Frankrijk) 1 op 45.000 tot 66.000 (als gevolg van een stichter effect). Dit zou voor Nederland betekenen dat er maximaal 300 patiënten met deze ziekte leven (1). De indicatieuitbreiding van 2 tot 6 jaar oud zal een geringe invloed hebben op het patiëntvolume. Het zal om ongeveer 10 tot 20 patiënten gaan (2). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 50.000,00 - 200.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen medicijnkosten.nl Aanvullende opmerkingen De gemiddelde prijs van een injectieflacon IMCIVREE, 1 ml INJECTIEVLOEISTOF 10 mg/ml is € 2.997,50 incl btw. In de klinische studie wordt een dosis van 0,5 tot 2 mg genoemd. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 1.875.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen