Setmelanotide Geneesmiddel 04 June 2024 Uitgebreide indicatie Extension of indication to include the population of children aged 2 years and above for the treatment of pro-opiomelanocortin (POMC), proprotein convertase subtilisin/kexin Type 1 (PCSK1) deficiency or biallelic leptin receptor (LEPR) deficiency and Bardet-Biedl Syndrome (BBS) for IMCIVREE. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 1,875,000.00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Setmelanotide Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Stofwisseling en Endocrinologie, overig Uitgebreide indicatie Extension of indication to include the population of children aged 2 years and above for the treatment of pro-opiomelanocortin (POMC), proprotein convertase subtilisin/kexin Type 1 (PCSK1) deficiency or biallelic leptin receptor (LEPR) deficiency and Bardet-Biedl Syndrome (BBS) for IMCIVREE. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Imcivree Fabrikant Rhythm Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum December 2023 Verwachte registratie September 2024 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP opinie juni 2024. Zorginstituut Nederland beoordeelt of setmelanotide (Imcivree®) ook vergoed kan worden voor bepaalde patiënten met obesitas door het syndroom van Bardet-Biedl. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing NCT04966741 is een open label studie waarbij er een 25% afname in BMI was in de POMC/PCSK1/LEPR-deficiëntiegroep en een 10% afname in de BBS-groep. Dit is een redelijke effectiviteit. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT04966741 Aanvullende opmerkingen 0,5mg once daily for 52 weeks. The dose was escalated by increments of 0.5mg every 2 weeks, if tolerated, at the dose escalation visits (Weeks 2, 4, and 6) to a maximum dose of 0.5 to 2.0mg QD with the maximum dose based on body weight. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 10 - 20 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Horizonscan Geneesmiddelen setmelanotide. 2022 (1); Expertopinie (2). Aanvullende opmerkingen In de Verenigde Staten wordt de prevalentie geschat op 1 op 100.000. Epidemiologische gegevens zijn beperkt in Europa, maar in Denemarken werd de prevalentie geschat op 1 op 59.000 en op Réunion (Frankrijk) 1 op 45.000 tot 66.000 (als gevolg van een stichter effect). Dit zou voor Nederland betekenen dat er maximaal 300 patiënten met deze ziekte leven (1). De indicatieuitbreiding van 2 tot 6 jaar oud zal een geringe invloed hebben op het patiëntvolume. Het zal om ongeveer 10 tot 20 patiënten gaan (2). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 50,000.00 - 200,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen medicijnkosten.nl Aanvullende opmerkingen De gemiddelde prijs van een injectieflacon IMCIVREE, 1ml injectievloeistof 10mg/ml is € 2.997,50 inclusief btw. In de klinische studie wordt een dosis van 0,5 tot 2mg genoemd. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 1,875,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen