Setmelanotide Medicine 10 December 2019 Extended indication Rare genetic obesity disorders including pro-opiomelanocortin (POMC) deficiency, LepR deficiency, Bardet-Biedl syndrome, Prader-Willi syndrome and Alstrom syndrome. Therapeutic value No judgement Total cost Registration phase Registration application pending Product Active substance Setmelanotide Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Other metabolism and Endocrinology Extended indication Rare genetic obesity disorders including pro-opiomelanocortin (POMC) deficiency, LepR deficiency, Bardet-Biedl syndrome, Prader-Willi syndrome and Alstrom syndrome. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Rhythm Portfolio holder Mechanism of action Receptor agonist Route of administration Subcutaneous Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks First-in-class small-peptide, melanocortin-4 receptor (MC4R) agonist. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Accelerated assessment Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME) ATMP Unknown Submission date July 2020 Expected Registration March 2021 Orphan drug Yes Registration phase Registration application pending Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Therapeutic value Current treatment options Therapeutic value No judgement This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation In de studies zijn de primaire eindpunten behaald. Op dit moment is er nog niets te zeggen over de mogelijke therapeutische waarde. Duration of treatment Frequency of administration 1 times a day Dosage per administration 3 mg References NCT02896192,NCT03746522, NCT03287960, NCT03651765, NCT03013543. Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 750 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Alström heeft een prevalentie van 1-9 op de 1.000.000, een geschat aantal van 50 patiënten in Nederland. De gemiddelde overleving van een patiënt is 40 jaar. Als er uitgegaan wordt van 4/1.000.000 en de overleving de helft is van het gemiddelde. Ongeveer de helft van deze patiënten heeft overgewicht: 1/1.000.000. Dit leidt tot 17 Alström patiënten die mogelijk in aanmerking komen in Nederland. Voor Bardet-Biedl geldt ongeveer dezelfde redenering, dit komt neer op 50 patiënten in Nederland. Prader Willie heeft een prevalentie van 1 op de 25.000. Dit komt neer op 600 mogelijke patiënten in Nederland. De prevalentie van Leptine receptor deficiëntie is 1 op de 1.000.000. Ongeveer 17 patiënten in totaal. Dit geldt ook voor pro-opiomelanocortin (POMC) deficiency: 17 patiënten. Dit zal leiden tot een patiëntvolume van maximaal 750 patiënten in Nederland. Afhankelijk van de therapeutische waarde zal een deel van deze patiëntpopulatie hiervoor in aanmerking komen. Additional remarks Expected cost per patient per year Cost References Additional remarks Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Clinicaltrials.gov, AdisInsight Additional remarks Other information Additional remarks