Setmelanotide Medicine 10 December 2019 Extended indication Imcivree is indicated for the treatment of obesity and the control of hunger associated with genetically confirmed loss-of-function biallelic pro-opiomelanocortin (POMC), including PCSK1, deficiency or biallelic leptin receptor (LEPR) deficiency in adults and children 6 years of age and above. Therapeutic value Possible added value Total cost Registration phase Positive CHMP opinion Product Active substance Setmelanotide Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Other metabolism and Endocrinology Extended indication Imcivree is indicated for the treatment of obesity and the control of hunger associated with genetically confirmed loss-of-function biallelic pro-opiomelanocortin (POMC), including PCSK1, deficiency or biallelic leptin receptor (LEPR) deficiency in adults and children 6 years of age and above. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Imcivree Manufacturer Rhythm Portfolio holder Mechanism of action Receptor agonist Route of administration Subcutaneous Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks First-in-class small-peptide, melanocortin-4 receptor (MC4R) agonist. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Accelerated assessment Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME) ATMP Unknown Submission date July 2020 Expected Registration July 2021 Orphan drug Yes Registration phase Positive CHMP opinion Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Positieve CHMP-opinie in mei 2021. Therapeutic value Current treatment options Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation In de studies zijn de primaire eindpunten behaald. De bereikte resultaten van de twee studies tonen een gewichtsverlies van 10%-15% aan na één jaar. De chirurgie interventies laten op 18 maanden een stijging zien. Deze data is voor dit geneesmiddel nog niet beschikbaar. Duration of treatment Frequency of administration 1 times a day Dosage per administration 3 mg References NCT02896192,NCT03746522, NCT03287960, NCT03651765, NCT03013543. Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 750 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Alström heeft een prevalentie van 1/9 op de 1.000.000, een geschat aantal van 50 patiënten in Nederland. De gemiddelde overleving van een patiënt is 40 jaar. Als er uitgegaan wordt van 4/1.000.000 en de overleving de helft is van het gemiddelde. Ongeveer de helft van deze patiënten heeft overgewicht: 1/1.000.000. Dit leidt tot 17 Alström patiënten die mogelijk in aanmerking komen in Nederland. Voor Bardet-Biedl geldt ongeveer dezelfde redenering, dit komt neer op 50 patiënten in Nederland. Prader Willie heeft een prevalentie van 1/25.000. Dit komt neer op 600 mogelijke patiënten in Nederland. De prevalentie van Leptine receptor deficiëntie is 1/1.000.000. Ongeveer 17 patiënten in totaal. Dit geldt ook voor pro-opiomelanocortin (POMC) deficiency: 17 patiënten. Dit zal leiden tot een patiëntvolume van maximaal 750 patiënten in Nederland. Afhankelijk van de therapeutische waarde zal een deel van deze patiëntpopulatie hiervoor in aanmerking komen. Additional remarks Expected cost per patient per year Cost References Additional remarks Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Clinicaltrials.gov, AdisInsight Additional remarks Other information Additional remarks