Setmelanotide Geneesmiddel 03 June 2025 Uitgebreide indicatie Extension of indication to include reduction in hunger (or hyperphagia) and BMI/BMI z-score, improvement of metabolic parameters, and increase in energy expenditure in adults and children 4 years of age and above, following rapid and severe weight gain associated with hypothalamic injury and/or impairment. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Setmelanotide Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Stofwisseling en Endocrinologie, overig Uitgebreide indicatie Extension of indication to include reduction in hunger (or hyperphagia) and BMI/BMI z-score, improvement of metabolic parameters, and increase in energy expenditure in adults and children 4 years of age and above, following rapid and severe weight gain associated with hypothalamic injury and/or impairment. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Imcivree Fabrikant Rhythm Portfoliohouder Werkingsmechanisme Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum Augustus 2025 Verwachte registratie Maart 2026 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Expertopinie; Setmelanotide in patients aged 2–5 years with rare MC4R pathway-associated obesity (VENTURE): a 1 year, open-label, multicenter, phase 3 trial. J Argente, CF Verge, U Okorie, I Fennoy The Lancet Diabetes 2025; NCT05774756 (TRANSCEND). Aanvullende opmerkingen 2 punten BMI daling bij >80% van de patiënten. In het algemeen lijkt het een toevoeging. Als geheel wel iets om in de gaten te houden. Kinderen die geen verzadigingsgevoel hebben, is een hele ernstige aandoening. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Expertopinie Aanvullende opmerkingen Het betreft hier waarschijnlijk enkele tientallen kinderen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 50,000.00 - 200,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Medicijnkosten.nl Aanvullende opmerkingen De gemiddelde prijs van een injectieflacon IMCIVREE, 1ml injectievloeistof 10mg/ml is €2.997,50 inclusief btw. In de klinische studie wordt een dosis van 0,5 tot 2mg genoemd. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen